uniQure N.V. entwickelt Behandlungen für Patienten mit seltenen und anderen schweren Krankheiten in den Vereinigten Staaten. Das Unternehmen bietet HEMGENIX an, das es Menschen mit Bluterkrankheit B ermöglicht, Faktor IX zu produzieren und so das Blutungsrisiko zu senken. Sein führender Produktkandidat ist AMT-130, ein Gentherapiekandidat, der sich in einer Phase I/II klinischen Studie zur Behandlung der Huntington-Krankheit befindet. Das Unternehmen entwickelt außerdem AMT-260, das sich in einer Phase I/IIa klinischen Studie zur Behandlung der medialen temporalen Lappenepilepsie befindet; AMT-162, das sich in einer Phase I/IIa klinischen Studie zur Behandlung der Superoxiddismutase-Amyloid-Latéral-Sklerose (ALS) befindet; und AMT-191, ein investigativer Gentherapiekandidat, der sich in einer Phase I/IIa klinischen Studie zur Behandlung der Fabry-Krankheit befindet. Es hat eine Lizenzvereinbarung mit Apic Bio zur Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von investigativen Gentherapien für ALS, die durch SOD-1-Mutationen verursacht werden, sowie eine Entwicklung- und Versorgungssicherheitsvereinbarung mit CLS Bhering. uniQure N.V. wurde 1998 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Amsterdam, Niederlande.