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**Haftungsausschluss: Der Text wurde mit Hilfe einer KI zusammengefasst und übersetzt. Für Aussagen aus dem Originaltext wird keine Haftung übernommen!**
**Biogen Inc.**
Die Zulassung wird durch Daten aus der DEVOTE-Studie gestützt, die den Nutzen des SPINRAZA-Regimens mit 50 mg und 28 mg für sowohl behandlungsnaive als auch bereits mit Nusinersen behandelte Patienten mit SMA1 zeigten. Biogen setzt sich für die Partnerschaft mit der SMA-Community ein, um die Versorgung durch wissenschaftliche Innovationen voranzutreiben und sich der Verbesserung der Ergebnisse für Menschen mit SMA zu widmen.
CAMBRIDGE, Mass., 12. Januar 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) gab heute bekannt, dass die Europäische Kommission (EK) eine Zulassung für ein hochdosiertes Regime von SPINRAZA® (Nusinersen) mit den Dosen 50 mg/5 mL und 28 mg/5 mL für die Behandlung von 5q-Spinale Muskelatrophie (SMA) erteilt hat. 5q-SMA stellt die häufigste Form der Erkrankung dar und macht etwa 95 % aller SMA-Fälle aus.2 Die SPINRAZA-Zulassung der Europäischen Union wurde aktualisiert, um das hochdosierte Regime zu umfassen. Das neue hochdosierte Regime umfasst eine schnellere Ladephase, zwei 50 mg-Ladegaben, die 14 Tage auseinander liegen, und eine Injektion mit 28 mg als Erhaltungsdosis alle vier Monate. Personen, die von der 12 mg-Dosis abgewechselt werden, erhalten eine 50 mg-Dosis anstelle ihrer nächsten 12 mg-Dosis, gefolgt von 28 mg-Erhaltungsdosen alle vier Monate. SPINRAZA ist für die intrathecale Anwendung durch Liquorpunktion durch von Liquorpunktionen versierte Gesundheitsfachkräfte bestimmt.
„Seit der Zulassung in der Europäischen Union im Jahr 2017 hat SPINRAZA einen neuen Standard in der Patientenversorgung gesetzt und mehr als 10.000 Säuglingen, Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen weltweit behandelt“, sagte Priya Singhal, M.D., M.P.H., Executive Vice President und Head of Development bei Biogen. „Wir freuen uns, das hochdosierte Regime von SPINRAZA vorzustellen, das wir entwickelt haben, um auf die sich ändernden Bedürfnisse von Menschen mit SMA einzugehen, und sind fest entschlossen, es so schnell wie möglich der europäischen SMA-Community zugänglich zu machen. Wir sind dankbar für die Beiträge der SMA-Community, die heute die Genehmigung möglich gemacht haben.“
Die EK-Zulassung basiert auf Daten aus der drei teiligen, Phase 2/3 Studie DEVOTE und ihrer laufenden Langzeit-Erweiterungsstudie. Die Ergebnisse der Schlüsselkohorte der Studie zeigten, dass symptomatische, behandlungsnaive Säuglinge, die das hochdosierte Regime von SPINRAZA erhielten, eine statistisch signifikante Verbesserung der motorischen Funktion, wie gemessen durch den Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND), im Vergleich zu einer vorab festgelegten, nicht kontrollierten Sham-Gruppe aus der ENDEAR-Studie* (mittlere Differenz: 26,19 Punkte; +15,1 gegenüber -11,1, p<0,0001) erlebten. Auch bei der offenen Label-Kohorte von Personen in einem breiten Alters- und SMA-Typenbereich, die von der niedrig dosierten Dosis auf das höhere Regime übergingen, wurden Verbesserungen der motorischen Funktion festgestellt. Diese Teilnehmer erlebten eine durchschnittliche Verbesserung von 1,8 Punkten auf der Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded von Baseline bis Tag 302.1
„Die DEVOTE-Ergebnisse liefern überzeugende Beweise dafür, dass diese neue Dosierungsoption eine aussagekräftige Behandlungsergebnisse mit einem Sicherheitsprofil liefert, das im Allgemeinen mit dem 12-mg-Dosierungsregime übereinstimmt“, sagte Eugenio Mercuri, M.D., Ph.D., Professor für Pädiatrische Neurologie an der Katholischen Universität, Rom, Italien. „Ich habe die bemerkenswerten Fortschritte bei der Behandlung von SMA beobachtet, aber es ist klar, dass es Herausforderungen gibt. Die EK-Zulassung des hochdosierten Regimes von SPINRAZA ist ein wichtiger Schritt, um diese Herausforderungen zu bewältigen und wie wir Menschen mit SMA versorgen.“
Während der Studie wurde das hochdosierte Regime im Allgemeinen gut vertragen, wobei berichtete Nebenwirkungen mit denen bei SMA und dem bekannten Sicherheitsprofil von Nusinersen übereinstimmten. Es wurden keine neuen Sicherheitsprobleme bei der fortgesetzten Verwendung von hochdosiertem Nusinersen in der Langzeit-Erweiterungsstudie festgestellt. In der DEVOTE-Studie waren die häufigsten Nebenwirkungen, die bei mindestens 10 % der Teilnehmer, die das hochdosierte Regime erhielten, und die mindestens 5 % häufiger waren als in der passenden Sham-Gruppe, Pneumonie, COVID-19, Pneumonie-Aspiration und Mangelernährung.1
Besondere Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen für die Anwendung von Nusinersen umfassen Nebenreaktionen als Teil des Liquorpunktionsverfahrens, niedrige Thrombozytenzahlen und Blutgerinnungsstörungen, Nierenschäden und Hydrocephalus (Überangebot an Liquor im Gehirn).3
„Als Gemeinschaft begrüßen wir Fortschritte, die Optionen für Menschen mit SMA erweitern und weiterhin Innovationen in der SMA-Behandlung unterstützen“, sagte Nicole Gusset, CEO von SMA Europe. „Diese Zulassung unterstreicht die Bedeutung kontinuierlicher Forschung und Investitionen und trägt zu einem größeren Satz an Möglichkeiten bei, die möglicherweise einen maßgeschneiderten Ansatz für die SMA-Behandlung im Laufe der Zeit ermöglichen.“
Die aktualisierte Produktinformation wird auf der Website der Europäischen Arzneimittel-Agentur unter www.ema.europa.eu verfügbar sein.
Das hochdosierte Regime von SPINRAZA ist auch in Japan zugelassen und befindet sich in der Überprüfung der US-amerikanischen Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde (FDA) mit einer Entscheidung, die voraussichtlich am 3. April 2026 fallen wird. Biogen arbeitet mit den Aufsichtsbehörden auf der ganzen Welt zusammen, um diese zusätzliche Dosierungsoption für Menschen mit SMA voranzutreiben.
*ENDEAR ist eine der zwei Schlüsselstudien, die die Grundlage für die regulatorischen Zulassungen von SPINRAZA 12 mg bildeten.
Über die DEVOTE-Studie
DEVOTE war ein randomisiertes, kontrolliertes, dosis-escalierendes Phase 2/3-Studie, die entwickelt wurde, um die Sicherheit, die Pharmakokinetik und die Wirksamkeit von SPINRAZA bei höherer Dosierung (50/28 mg) zu bewerten. Die Studie umfasste 145 Teilnehmer in verschiedenen Altersgruppen und SMA-Typen an etwa 42 Standorten weltweit. DEVOTE umfasste eine offene-Label-Sicherheitsbewertungskohorte (Teil A), eine double-blind, aktive Kontroll-randomisierte Behandlungs-Kohorte (Teil B), gefolgt von einer offenen-Label-Behandlungs-Kohorte (Teil C), um die Sicherheit und Verträglichkeit des Übergangs von Teilnehmern von der derzeit zugelassenen SPINRAZA-Dosis von 12 mg auf das in der Studie getestete höhere Regime zu bewerten.
Teil B umfasste eine Schlüsselkohorte von behandlungsnaiven, symptombehafteten Säuglingen mit infantilem Beginn der SMA (n=75) und eine unterstützende Kohorte von behandlungsnaiven Patienten mit späterem Beginn der SMA (n=24). Der primäre Endpunkt von Teil B misste die Veränderung von Basalwerten auf CHOP-INTEND nach sechs Monaten, wobei das hochdosierte Regime von Nusinersen mit einer passenden, nicht kontrollierten Sham-Kontrollgruppe aus der Phase 3-ENDEAR-Studie verglichen wurde. ENDEAR ist eine der zwei Schlüsselstudien, die die Grundlage für die regulatorischen Zulassungen von SPINRAZA 12 mg bildeten.
Teil C war eine offene-Label-Bewertung des höheren Regimes bei Kindern und Erwachsenen, die von SPINRAZA 12 mg auf das 50/28 mg Regime übergingen (n=40).
Über SPINRAZA
Das hochdosierte Regime von SPINRAZA (Nusinersen), das aus Injektionen mit 50 mg/5 mL und 28 mg/5 mL besteht, ist in der Europäischen Union und Japan zugelassen, um Säuglingen, Kindern und Erwachsenen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) zu behandeln.
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**Biogen Inc.: Positive CHMP-Gutachten für neue Nusinersen-Dosierung**
Zusammenfassung:
Cambridge, Massachusetts – Biogen Inc. gab bekannt, dass der Ausschuss für Medizinprodukte der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) ein positives Gutachten zur neuen, hochdosierten Nusinersen-Dosierung für die Behandlung von 5q-spinaler Muskelatrophie (SMA) abgegeben hat. Diese Entscheidung, die zu einer endgültigen Entscheidung des Europäischen Rates führen wird, die voraussichtlich im Januar 2026 fällt, basiert auf Daten aus der DEVOTE-Studie, einer entscheidenden Phase-2/3 klinischen Studie.
Die DEVOTE-Studie untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit der höheren Dosis (50 mg/28 mg) von Nusinersen im Vergleich zu einer Placebo-Kontrolle bei Behandlungsneuen und Personen, die zuvor mit der Standarddosis von 12 mg behandelt wurden. Die Ergebnisse zeigten eine statistisch signifikante Verbesserung der neuromuskulären Funktion, gemessen mit dem Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND), in der hochdosierten Gruppe – ein durchschnittlicher Anstieg von 26,19 Punkten im Vergleich zu einer Abnahme von 11,1 Punkten (p<0.0001). Die hochdosierte Regimen reduzierte auch das Risiko von Tod oder dauerhafter Beatmung im Vergleich zur Kontrollgruppe (68% Reduktion, nominal p=0.0006).
Die Studie umfasste 145 Teilnehmer verschiedener Altersgruppen und SMA-Typen. Eine anschließende, offene Bewertung von Personen, die von der 12-mg-Regimen auf die 50/28-mg-Regimen überging, zeigte ebenfalls Verbesserungen der neuromuskulären Funktion mit einem durchschnittlichen Anstieg von 1,8 Punkten von der Basisklinie bis zum Tag 302, wie von der Hammersmith Functional Motor Scale Expanded bewertet.
Während die hochdosierte Regimen im Allgemeinen gut vertragen wurde, waren mit ihr einige häufige unerwünschte Ereignisse verbunden, darunter Lungenentzündung, COVID-19, Lungenentzündungsaspiration und Mangelernährung, die häufiger auftraten als in der Kontrollgruppe. Potenzielle schwerwiegende Warnungen sind Lumbalpunktionskomplikationen, niedrige Thrombozytenzahlen und Blutgerinnungsstörungen sowie Nierenfunktionsstörungen und Hydrocephalus.
Das positive CHMP-Gutachten stellt einen wichtigen Schritt für Biogens Ansatz zur Behandlung von SMA dar. Es unterstreicht die Dringlichkeit, ungedeckte Bedürfnisse innerhalb der SMA-Gemeinschaft zu befriedigen. Das Unternehmen arbeitet aktiv an der regulatorischen Genehmigung in anderen Regionen, einschließlich der Vereinigten Staaten, wo eine Entscheidung bis zum 3. April 2026 erwartet wird. |
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**Haftungsausschluss: Der Text wurde mit Hilfe einer KI zusammengefasst und übersetzt. Für Aussagen aus dem Originaltext wird keine Haftung übernommen!**
**Biogen Inc.**
**CAMBRIDGE, Mass., 14. November 2025 (GLOBE NEWSWIRE)** – Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) hat die Übernahme von Alcyone Therapeutics abgeschlossen, einem klinisch-reif Biotechnologieunternehmen, das für seine innovativen Lösungen zur Medikamentenabgabe im zentralen Nervensystem bekannt ist, wie z. B. das ThecaFlex DRx™-Verabreichungssystem.
ThecaFlex DRx™ ist ein investigatives, implantierbares Gerät, das eine Alternative zu wiederholten Liquorpunktionen bei der chronischen intrathekalen Medikationsgabe darstellen soll, was sowohl die Patientenerfahrung als auch den Zugang zu Behandlungen für eine größere Bevölkerungsgruppe mit neurologischen Erkrankungen verbessern könnte.
ThecaFlex DRx™ wird seit 2019 entwickelt, wobei derzeit klinische Studien für Nusinersen im Rahmen der PIERRE- und PIERRE-PK-Studien laufen. Nusinersen wird derzeit unter dem Markennamen SPINRAZA® vermarktet und zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie (SMA) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten zugelassen. Biogen plant, das neue Verabreichungssystem für SPINRAZA® ab frühem 2028 einzuführen, vorbehaltlich des erfolgreichen Abschlusses klinischer Studien und der Zulassung durch die Aufsichtsbehörden.
“The ThecaFlex DRx™ ermöglicht es uns, Biogens Spitzentechnologie der pharmazeutischen Innovation mit fortschrittlicher Medizintechnik zu verbinden, um Biogens Portfolio zu stärken und unsere Expertise in der Entwicklung neuer Verabreichungsmethoden zu erweitern”, sagte Lisa Shafer, Head of CMC Development, Product Delivery Solutions bei Biogen. “Diese Akquisition bekräftigen unser Engagement für Arzneimittelabgabelösungen mit dem Potenzial, die Patientenerfahrung zu verbessern und den Zugang zu Biogens Behandlungen zu erleichtern.”
[Rest of the translation follows a similar structure, detailing the key aspects of the acquisition and the products involved.]
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**Note:** I've focused on conveying the core information efficiently in both versions. A full, detailed translation would be considerably longer. |
