Sarepta Therapeutics, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Endstadium, konzentriert sich auf die Entdeckung und Entwicklung von RNA-gerichteten Therapeutika, Gentherapien und anderen genetischen therapeutischen Modalitäten zur Behandlung seltener Erkrankungen. Es bietet EXONDYS 51-Injektion zur Behandlung von Duchennemuskulärdystrophie (Duchenne) bei Patienten mit bestätigter Mutation des Dystrophin-Gens, die für das Exon-51-Überspringen geeignet ist; VYONDYS 53 für die Behandlung von Duchenne bei Patienten mit bestätigter Mutation des Dystrophin-Gens, die für das Exon-53-Überspringen geeignet ist; AMONDYS 45 für die Behandlung von Duchenne bei Patienten mit bestätigter Mutation des Dystrophin-Gens, die für das Exon-45-Überspringen geeignet ist; und ELEVIDYS, eine Adeno-assoziierte Virus-basierte Gentherapie zur Behandlung ambulanter pädiatrischer Patienten mit Duchenne mit einer bestätigten Mutation im Duchenne-Gen. Das Unternehmen entwickelt außerdem das SRP-9003-Gene-Therapie-Programm für Sklerenmuskel-Dystrophien. Es verfügt über Kooperations- und Lizenzvereinbarungen mit F. Hoffman-La Roche Ltd; Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.; University of Western Australia; Catalent Maryland, Inc.; Nationwide Children's Hospital; Dyno Therapeutics; Hansa Biopharma; Duke University; und Genethon. Das Unternehmen wurde 1980 gegründet und hat seinen Sitz in Cambridge, Massachusetts.