Scholar Rock Holding Corporation, ein biopharmazeutisches Unternehmen, konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Lieferung von Medikamenten zur Behandlung schwerer Krankheiten, bei denen die Signalwirkung von Protein-Wachstumsfaktoren eine grundlegende Rolle spielt. Unsere Expertise im Bereich der Transforming Growth Factor Beta (TGFβ)-Superfamilie und unser neues Verständnis der molekularen Mechanismen der Wachstumsfaktoraktivierung ermöglichten uns die Entwicklung einer proprietären Plattform zur Entwicklung von Monoklonalen Antikörpern, die den Vorläufer lokal und selektiv anvisieren. Das Unternehmen entwickelt Apitegromab, einen Inhibitor der Aktivierung von Myostatin, das sich derzeit in der Phase 3 klinischer Studien zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie befindet; und SRK-181, das Phase 1 klinische Studien zur Behandlung von Krebsen abgeschlossen hat, die resistent gegen Checkpoint-Inhibitor-Therapien wie Anti-PD-1- oder Anti-PD-L1-Antikörper-Therapien sind. Es entwickelt eine Produktpipeline mit potenziellen Wirkstoffen, um neuartige Therapien zur Behandlung einer Reihe schwerer Krankheiten zu liefern, darunter neuromuskuläre Erkrankungen, kardiovaskuläre Erkrankungen, Krebs, Fibrose und Eisenmangelanämie. Scholar Rock Holding Corporation wurde 2012 gegründet und hat ihren Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.