Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ein Biotechnologieunternehmen, ist an der Entwicklung und Vermarktung von Therapien zur Behandlung von Mukoviszise Dysplasie (MD) beteiligt. Es vermarktet TRIKAFTA/KAFTRIO für Personen mit MD mit mindestens einer F508del-Mutation ab dem Alter von 2 Jahren; ALYFTREK für die Behandlung von Personen mit MD ab 6 Jahren; SYMDEKO/SYMKEVI für die Behandlung von Patienten mit MD ab 6 Jahren; ORKAMBI für CF-Patienten ab 1 Jahr; und KALYDECO für die Behandlung von Patienten mit MD ab 1 Monat, die mit ivacaftor behandelt werden. Das Unternehmen entwickelt außerdem CASGEVY für die Behandlung von hereditärer Spleenkrise und transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie; JOURNAVX für die Behandlung von akuter Schmerzen bei Erwachsenen; VX-522, ein CFTR-mRNA-Therapeutikum, das auf die Ursache der MD abzielt, welches sich in einer Phase 1/2 klinischen Prüfung befindet; inaxaplin für die Behandlung von APOL1-vermittelter Nierenerkrankung, welches sich in einer einzelnen Phase 2 befindet; VX-880 und VX-264, Behandlung für Typ 1-Diabetes; VX-670 für die Behandlung von Myotonie-Dystrophie Typ 1; und VX-407, ein kleines Molekülkorrektor für die Behandlung von autosomal rezessivem Polykysten-Nierenerkrankung. Darüber hinaus verkauft das Unternehmen die Produkte an Fachapotheken und Fachvertreiber in den Vereinigten Staaten sowie an Einzelhandelsapotheken, Krankenhäuser und Kliniken. Zusätzlich verfügt das Unternehmen über Kooperationen mit CRISPR Therapeutics AG, Moderna, Inc. und Entrada Therapeutics, Inc. Vertex Pharmaceuticals Incorporated wurde 1989 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Boston, Massachusetts.