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**Zusammenfassung (ca. 500 Wörter)**
Denali Therapeutics Inc. (DNLI) hat eine Finanzierungsvereinbarung im Wert von 275 Millionen US-Dollar mit Royalty Pharma plc (RPRX) geschlossen, um ihre Bemühungen im Zusammenhang mit tividenofusp alfa zu unterstützen, einer neuen Enzymersatztherapie für Mukopolysaccharidos Typ II (MPS II), auch bekannt als Hunter-Syndrom. Diese Investition ist besonders wichtig, da Denali sich einem kritischen regulatorischen Ereignis nähert: der Überprüfung seiner Biologics-Lizenzantrag (BLA) für beschleunigte Zulassung in den Vereinigten Staaten. Das Ziel-Aktionsdatum für die BLA wurde derzeit auf den 5. April 2026 festgelegt, zuvor war es der 5. Januar 2026.
Die Finanzierungsstruktur beinhaltet eine anfängliche Zahlung von 200 Millionen US-Dollar von Royalty Pharma, mit einer zusätzlichen Zahlung von 75 Millionen US-Dollar, die an die Genehmigung von tividenofusp alfa durch die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) bis zum 31. Dezember 2029 gekoppelt ist. Im Gegenzug erhält Royalty Pharma eine Royalty von 9,25 % auf die weltweiten Nettoumsätze des Medikaments. Diese Royalty wird eingestellt, sobald die Umsätze ein Vielfaches von 3,0x oder 2,5x erreichen, wenn dies bis zum ersten Quartal 2039 erreicht wird.
Die Finanzierung erfolgt nach einer Verzögerung der BLA-Überprüfung, die durch die Bitte der FDA um aktualisierte klinische Pharmakologieinformationen im Rahmen des Standardprüfungsverfahrens ausgelöst wurde. Denali antwortete, aber die FDA klassifizierte die Einreichung als wichtige Änderung, was die Verlängerung des Handlungsdatums erforderlich machte. Wichtig ist, dass die FDA *keine* zusätzlichen Daten angefordert hat.
Tividenofusp alfa gilt als potenziere bahnbrechende Therapie, da sie darauf abzielt, sowohl die kognitiven als auch die körperlichen Aspekte des Hunter-Syndroms zu behandeln. Denali entwickelt derzeit auch andere Therapien in Partnerschaft mit Takeda und Biogen, darunter Behandlungen für Granulin-bezogene Frontotemporal-Demenz (GRN-FTD) und LRRK2-assoziierte Parkinson-Krankheit (PD).
Die finanzielle Lage von Denali ist stark, mit etwa 872,9 Millionen US-Dollar an Bargeld und Wertpapieren per 30. September 2025. Trotz jüngster Rückschläge hält das Unternehmen einen “Hold” Zacks-Rank.
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