Ultragenyx Pharmaceutical Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, konzentriert sich auf die Identifizierung, Akquisition, Entwicklung und Vermarktung neuer Produkte zur Behandlung seltener und ultra-seltener genetischer Erkrankungen in Nordamerika, Lateinamerika, Europa, dem Nahen Osten, Afrika und der Asien-Pazifik-Region. Zu seinen biologischen Produkten gehören Crysvita (burosumab), ein Antikörper, der auf Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 abzielt, zur Behandlung von X-linkem Hypophosphatämie, sowie tumorinduzierter Osteomalazie; Mepsevii, eine Enzymersatztherapie zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit Mukopolysaccharidose Typ VII; Dojolvi zur Behandlung von Langketten-Fettsäure-Oxidationsstörungen; und Evkeeza (evinacumab) zur Behandlung von homozygoter familiärer Hypercholesterinämie. Zu den Produkten im klinischen Entwicklungsstadium gehören UX143, ein humaner Monoklonaler Antikörper zur Behandlung von Osteogenese Imperfecta; UX111, ein AAV9-Gentherapie-Produktkandidat zur Behandlung von Patienten mit Sanfilippo-Syndrom Typ A, oder MPS IIIA, einer seltenen lysosomalen Speichererkrankung; DTX401, ein Adeno-assoziierter Virus 8 (AAV8)-Gentherapie-Kandidat zur Behandlung von Patienten mit Glycogenose Typ Ia; DTX301, eine AAV8-Gentherapie zur Behandlung von Patienten mit Ornithin-Transcarbamylase; und GTX-102, ein Antisense-Oligonukleotid zur Behandlung von Angelman-Syndrom. Es entwickelt UX701, das in einer Phase-2-klinischen Studie zur Behandlung von Morbus Wilson ist; und UX053 zur Behandlung von Glycogenose Typ III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. hat Kooperations- und Lizenzvereinbarungen mit Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis University; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; GeneTx; Mereo; University of Pennsylvania; Solid Biosciences Inc.; Regeneron; Abeona; und Arcturus Therapeutics Holdings Inc. Das Unternehmen wurde 2010 gegründet und hat seinen Sitz in Novato, Kalifornien.