Haftungsausschluss: Der Text wurde mit Hilfe einer KI zusammengefasst und übersetzt. Für Aussagen aus dem Originaltext wird keine Haftung übernommen!

Die Food and Drug Administration und das Duke-Margolis Institute for Health Policy werden diesen Monat einen öffentlichen Workshop veranstalten, um eine der schwierigsten Fragen bei der Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten zu untersuchen: Wie lässt sich zuverlässige Evidenz erzeugen, wenn die Zahl der verfügbaren Patienten konventionelle klinische Studien schwierig oder unmöglich macht?

Das Treffen „RISE to the Challenge: Statistical Considerations for Rare Disease Clinical Investigations“ ist laut [https://healthpolicy.duke.edu/events/rise-challenge-statistical-considerations-rare-disease-clinical-investigations] für den 29. September von 9:00 bis 16:30 Uhr ET angesetzt. Die hybride Veranstaltung findet im National Press Club in Washington, D.C. statt.

Laut einem Entwurf der Tagesordnung wird der Workshop untersuchen, wie Forscher das Design, die Durchführung und die Analyse von Studien anpassen können, ohne die wissenschaftliche Strenge zu opfern, die erforderlich ist, um festzustellen, ob ein Arzneimittel oder Medizinprodukt wirkt.

Für Biotech-Anleger, die glauben, dass vielversprechende Programme für seltene Krankheiten zu Unrecht benachteiligt wurden, weil sie klinische Standards für deutlich größere Patientengruppen nicht erfüllen konnten, könnte der Workshop einen praktikableren regulatorischen Weg signalisieren.

Entwickler von Therapien für seltene Krankheiten sehen sich häufig praktischen und ethischen Hindernissen für konventionelle randomisierte Studien gegenüber. Die Zahl der geeigneten Patienten kann eher Dutzende als Tausende betragen. Einige Krankheiten schreiten schnell fort, während andere hauptsächlich Kinder betreffen. Patienten und Familien könnten außerdem davon absehen, an einer Studie teilzunehmen, wenn sie anstelle einer experimentellen Behandlung ein Placebo erhalten könnten.

Diese Einschränkungen haben die FDA dazu geführt, bei einigen Programmen für seltene Krankheiten Einarmstudien, Vergleiche mit natürlichen Krankheitsverläufen, Surrogatendpunkte und andere unkonventionelle Evidenzformen zu akzeptieren. Sie haben außerdem lang andauernde Auseinandersetzungen darüber ausgelöst, ob regulatorische Flexibilität zu weit gehen kann.

Sarepta Therapeutics’ (SRPT [https://seekingalpha.com/symbol/SRPT]) Exondys 51 wurde zu einem prägenden Beispiel, nachdem die FDA 2016 eine beschleunigte Zulassung für eine Untergruppe von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie erteilt hatte. Die Entscheidung stützte sich auf eine erhöhte Produktion von Dystrophin als Surrogatendpunkt, obwohl Behördenprüfer infrage stellten, ob der relativ kleine Anstieg mit vertretbarer Wahrscheinlichkeit einen klinischen Nutzen vorhersagen könne.

Die FDA-Führung genehmigte die Behandlung letztlich trotz dieser internen Einwände, wie aus den eigenen regulatorischen Prüfunterlagen der Behörde hervorgeht.

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Haftungsausschluss: Der Text wurde mit Hilfe einer KI zusammengefasst und übersetzt. Für Aussagen aus dem Originaltext wird keine Haftung übernommen!

Die Trump-Regierung wird voraussichtlich bereits am Montag eine Reihe von Arzneimittelpreisvereinbarungen mit mehreren mittelgroßen Biotechunternehmen ankündigen und damit ähnliche Vereinbarungen ergänzen, die seit Ende vergangenen Jahres mit großen Pharmaunternehmen getroffen wurden, berichtete Bloomberg News am Mittwoch.

Im Rahmen der Vereinbarung werden Rabatte für ambulante Arzneimittel verfügbar sein, die staatlichen Medicaid-Programmen geliefert werden. Ihre Preise sollen an den Preisen ausgerichtet werden, die die Unternehmen im Ausland verlangen, so mit der Angelegenheit vertraute Personen.

Im Gegenzug werden die teilnehmenden Unternehmen von Medicare-Pilotprogrammen ausgenommen, die ähnliche Rabatte für das staatlich unterstützte Gesundheitsprogramm anstreben. Zudem werde in einigen Gesprächen eine Zollentlastung für Arzneimittelhersteller erwogen.

Welche Biotechunternehmen den Rabatten zustimmen werden, ist noch nicht klar. Die Teilnahme der Medicaid-Programme wird optional sein.

Das Weiße Haus hat bislang Arzneimittelpreisvereinbarungen mit 17 führenden Arzneimittelherstellern unterzeichnet, darunter Pfizer und Lilly. Im Gegenzug für höhere Investitionen in den USA und niedrigere Preise im Einklang mit Präsident Trumps Arzneimittelpreispolitik der meistbegünstigten Nation wurden ihnen Zollbefreiungen gewährt.

Zu den führenden Biotechunternehmen zählen Moderna, argenx, Alnylam Pharmaceuticals, Novavax, Vertex Pharma, Biomarin Pharma, Arrowhead Pharma, Revolution Medicines, Exelixis, BioNTech und BridgeBio Pharma.