Agios Pharmaceuticals, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, entdeckt und entwickelt Medikamente im Bereich der zellulären Stoffwechsel in den Vereinigten Staaten. Sein führendes Produkt ist PYRUKYND (Mitapivat), ein Aktivator von wildtypischem und mutiertem Pyruvatkinasem (PK), Enzymen, die zur Behandlung von hämolytischen Anämien bei Erwachsenen mit PK-Mangel eingesetzt werden. Das Produkt PYRUKYND des Unternehmens wird auch zur Behandlung von Sichelzellenanämie verwendet, die sich in der Phase 3 klinischer Prüfung befindet; zur Behandlung von PK-Mangel bei pädiatrischen Patienten; und zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit nicht-transfusionsabhängiger und transfusionsabhängiger Alpha- oder Betathalassemie. Darüber hinaus entwickelt Agios Pharmaceuticals, Inc. Tebapivat, einen PK-Aktivator zur Behandlung von myelodysplastischen Syndromen mit geringem Risiko und hämolytischen Anämien; AG-181, einen Phenylalaninhydroxylase-Stabilisator zur Behandlung von Phenylketonurie (PKU); und AG-236, ein siRNA, das von Alnylam lizenziert wurde, das auf das Gen der transmembrane Serinprotease 6 (TMPRSS6) abzielt, zur Behandlung von Purpur. Agios Pharmaceuticals, Inc. wurde 2007 gegründet und hat seinen Sitz in Cambridge, Massachusetts.