Alnylam Pharmaceuticals, Inc. entdeckt, entwickelt und kommerzialisiert Therapeutika auf Basis der Ribonukleinsäure-Interferenz. Es bietet ONPATTRO und AMVUTTRA für hereditäres transthyretin-induziertes Amyloid, GIVLAARI für akute hepatische Porphyräie, OXLUMO für primäre Hyperoxalurie Typ 1 und Leqvio für Hypercholesterinämie. Es entwickelt außerdem vutrisiran, das in klinischen Phase III-Studien für transthyretin-Amyloidose (ATTR) mit Kardiomyopathie ist, Nucresiran, das in klinischen Phase I-Studien für ATTR-Amyloidose ist, Fitusiran, das in klinischen Phase III-Studien für Hämophilie ist, cemdisiran, das in klinischen Phase III-Studien für Myasthenia Gravis und paroxysmale nocturne Hämoglobinurie sowie geografische Atrophie ist, und ALN-6400, das in klinischen Phase I-Studien für Blutungsstörungen ist. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen Zilebesiran, das in klinischen Phase II-Studien für Hypertonie ist; Rapirosiran, das in klinischen Phase II-Studien für Stoffwechsel-dysfunktion-assoziierte Steatohepatitis ist; ALN-4324, das in klinischen Phase I-Studien für Typ 2-Diabetes mellitus ist; ALN-PNP, das in klinischen Phase I-Studien für nicht-alkoholische Fettlebererkrankung ist; ALN-APOC3, das in klinischen Phase I-Studien für Dyslipidämie ist; Mivelsiran, das in klinischen Phase II-Studien für zerebrales Amyloidangiopathie und Phase I-Studien für Alzheimer-Krankheit ist; und ALN-HTT02, das in klinischen Phase I-Studien für Huntington-Krankheit ist. Weiterhin entwickelt es ALN-SOD, das in klinischen Phase II-Studien für SOD1-Amyotrophe Lateralsklerose ist; Elebsiran, das in klinischen Phase II-Studien für Hepatitis B- und D-Virusinfektionen ist; ALN-BCAT, das in klinischen Phase I-Studien für hepatozellulären Karzinom ist; und ALN-ANG3. Es arbeitet mit Regeneron Pharmaceuticals, Inc.; Roche Holding AG; Regeneron Pharmaceuticals, Inc.; Sanofi S.A.; Novartis AG; PeptiDream, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; und Ionis Pharmaceuticals, Inc. Das Unternehmen wurde 2002 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.