Haftungsausschluss: Der Text wurde mit Hilfe einer KI zusammengefasst und übersetzt. Für Aussagen aus dem Originaltext wird keine Haftung übernommen!

Die Food and Drug Administration und das Duke-Margolis Institute for Health Policy werden diesen Monat einen öffentlichen Workshop veranstalten, um eine der schwierigsten Fragen bei der Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten zu untersuchen: Wie lässt sich zuverlässige Evidenz erzeugen, wenn die Zahl der verfügbaren Patienten konventionelle klinische Studien schwierig oder unmöglich macht?

Das Treffen „RISE to the Challenge: Statistical Considerations for Rare Disease Clinical Investigations“ ist laut [https://healthpolicy.duke.edu/events/rise-challenge-statistical-considerations-rare-disease-clinical-investigations] für den 29. September von 9:00 bis 16:30 Uhr ET angesetzt. Die hybride Veranstaltung findet im National Press Club in Washington, D.C. statt.

Laut einem Entwurf der Tagesordnung wird der Workshop untersuchen, wie Forscher das Design, die Durchführung und die Analyse von Studien anpassen können, ohne die wissenschaftliche Strenge zu opfern, die erforderlich ist, um festzustellen, ob ein Arzneimittel oder Medizinprodukt wirkt.

Für Biotech-Anleger, die glauben, dass vielversprechende Programme für seltene Krankheiten zu Unrecht benachteiligt wurden, weil sie klinische Standards für deutlich größere Patientengruppen nicht erfüllen konnten, könnte der Workshop einen praktikableren regulatorischen Weg signalisieren.

Entwickler von Therapien für seltene Krankheiten sehen sich häufig praktischen und ethischen Hindernissen für konventionelle randomisierte Studien gegenüber. Die Zahl der geeigneten Patienten kann eher Dutzende als Tausende betragen. Einige Krankheiten schreiten schnell fort, während andere hauptsächlich Kinder betreffen. Patienten und Familien könnten außerdem davon absehen, an einer Studie teilzunehmen, wenn sie anstelle einer experimentellen Behandlung ein Placebo erhalten könnten.

Diese Einschränkungen haben die FDA dazu geführt, bei einigen Programmen für seltene Krankheiten Einarmstudien, Vergleiche mit natürlichen Krankheitsverläufen, Surrogatendpunkte und andere unkonventionelle Evidenzformen zu akzeptieren. Sie haben außerdem lang andauernde Auseinandersetzungen darüber ausgelöst, ob regulatorische Flexibilität zu weit gehen kann.

Sarepta Therapeutics’ (SRPT [https://seekingalpha.com/symbol/SRPT]) Exondys 51 wurde zu einem prägenden Beispiel, nachdem die FDA 2016 eine beschleunigte Zulassung für eine Untergruppe von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie erteilt hatte. Die Entscheidung stützte sich auf eine erhöhte Produktion von Dystrophin als Surrogatendpunkt, obwohl Behördenprüfer infrage stellten, ob der relativ kleine Anstieg mit vertretbarer Wahrscheinlichkeit einen klinischen Nutzen vorhersagen könne.

Die FDA-Führung genehmigte die Behandlung letztlich trotz dieser internen Einwände, wie aus den eigenen regulatorischen Prüfunterlagen der Behörde hervorgeht.

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Das Goldman-Sachs-Aktienteam hat seinen Long-Duration-Korb angesichts steigender Zinsen neu gewichtet.

Aktien haben gewöhnlich Schwierigkeiten, starke Zinsanstiege zu verarbeiten, wobei langfristige Wachstumsaktien aufgrund steigender Diskontsätze überproportional unter Druck geraten, so der Stratege David Kostin.

Hier ist der neu gewichtete Korb. Bei den Aktien dieses Korbs konzentrieren sich die erwarteten Cashflows stärker auf die Zukunft, und sie reagieren typischerweise empfindlicher auf Zinsänderungen. Der Korb ist gegenüber dem Russell 1000 (IWB) (VONE) sektorneutral.

KONSUMZYKLISCHE GÜTER

UNTERNEHMEN (TICKER)

AKTIENDURATION (JAHRE)

Rivian Automotive, Inc. (RIVN) 25,7

DraftKings, Inc. (DKNG) 23,7

Tesla, Inc. (TSLA) 23,5

Las Vegas Sands Corp. (LVS) 23,4

CAVA Group, Inc. (CAVA) 23,4

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BASISKONSUMGÜTER

UNTERNEHMEN (TICKER)

AKTIENDURATION (JAHRE)

Coca-Cola Consolidated, Inc. (COKE) 24,3

Colgate-Palmolive Company (CL) 23,6

Clorox Company (CLX) 23,5

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ENERGIE

UNTERNEHMEN (TICKER)

AKTIENDURATION (JAHRE)

Texas Pacific Land Corp. (TPL) 23,3

Cheniere Energy, Inc. (LNG) 23,1

Bloom Energy Corp. (BE) 23,9

Planet Labs PBC (PL) 23,8

Karman Holdings Inc. (KRMN) 23,7

NIQ Global Intelligence PLC (NIQ) 33,0

EchoStar Corp. (ECHO) 29,2

Roblox Corp. (RBLX) 24,2

Globalstar, Inc. (GSAT) 23,8

Take-Two Interactive Software, Inc. (TTWO) 23,3

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GESUNDHEITSWESEN

UNTERNEHMEN (TICKER)

AKTIENDURATION (JAHRE)

Tempus AI, Inc. (TEM) 24,9

Insmed Incorporated (INSM) 24,8

Madrigal Pharmaceuticals, Inc. (MDGL) 24,5

Axsome Therapeutics, Inc. (AXSM) 24,2

Moderna, Inc. (MRNA) 24,2

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (ARWR) 24,2

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INDUSTRIEWERTE

UNTERNEHMEN (TICKER)

AKTIENDURATION (JAHRE)

Verisk Analytics, Inc. (VRSK) 26,8

Rocket Lab Corp. (RKLB) 24,2

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INFORMATIONSTECHNOLOGIE

UNTERNEHMEN (TICKER)

AKTIENDURATION (JAHRE)

Applied Digital Corp. (APLD) 28,7

Aurora Innovation, Inc. (AUR) 28,1

IonQ, Inc. (IONQ) 25,8

TeraWulf Inc. (WULF) 25,8

CoreWeave, Inc. (CRWV) 25,3

Gartner, Inc. (IT) 24,2

Applied Optoelectronics, Inc. (AAOI) 23,9

GoDaddy, Inc. (GDDY) 23,9

Astera Labs, Inc. (ALAB) 23,8

Cloudflare Inc. (NET) 23,8

Snowflake, Inc. (SNOW) 23,8

SiTime Corp. (SITM) 23,7

CrowdStrike Holdings, Inc. (CRWD) 23,7

Palantir Technologies Inc. (PLTR) 23,6

Fortinet, Inc. (FTNT) 23,6

Datadog, Inc. (DDOG) 23,6

Lattice Semiconductor Corp. (LSCC) 23,6

Manhattan Associates, Inc. (MANH) 23,5

Circle Internet Group, Inc. (CRCL) 23,5

Unity Software, Inc. (U) 23,5

Ciena Corp. (CIEN) 23,5

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ROHSTOFFE

UNTERNEHMEN (TICKER)

AKTIENDURATION (JAHRE)

MP Materials Corp. (MP) 23,2

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KOMMUNIKATIONSDIENSTE

UNTERNEHMEN (TICKER)

AKTIENDURATION (JAHRE)

Liberty Global Ltd. (LBTYA) 36,3

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VERSORGUNGSUNTERNEHMEN

UNTERNEHMEN (TICKER)

AKTIENDURATION (JAHRE)

Vistra Corp. (VST) 22,6

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