PTC Therapeutics, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten für Kinder und Erwachsene, die an seltenen Erkrankungen leiden, in den Vereinigten Staaten und international. Das Unternehmen bietet Translarna und Emflaza zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie; Upstaza zur Behandlung der aromatischen L-Amino-Acidsäure-Dekarbossilase (AADC)-Mangel, einer zentralnervösen Störung; Tegsedi und Waylivra zur Behandlung seltener Krankheiten; und Evrysdi zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Erwachsenen und Kindern. Zu seinen Entwicklungsprodukt-Rohstoffen gehören Sepiapterin zur Behandlung der Phenylketonurie; die PTC518-Spleißplattform, die zur Behandlung der Huntington-Krankheit entwickelt wird; und Entzündungs- und Ferroptosis-Plattformen, darunter Vatiquinone zur Behandlung der Friedrich-Ataxie. Das Unternehmen vertreibt seine Produkte über Drittanbieter. Es hat Kooperationen mit F. Hoffman-La Roche Ltd., Hoffman-La Roche Inc., der SMA Foundation, National Taiwan University, Akcea Therapeutics, Inc., und Shiratori Pharmaceutical Co., Ltd. Das Unternehmen verfügt über eine Lizenz- und Kooperationsvereinbarung mit Novartis Pharmaceuticals Corporation zur Entwicklung des PTC518-Programms zur Behandlung der Huntington-Krankheit. Es vermarktet Upstaza, eine Gentherapie mit dem Markennamen Kebilidi in den Vereinigten Staaten. PTC Therapeutics, Inc. wurde 1998 gegründet und hat seinen Sitz in Warren, New Jersey.