Stoke Therapeutics, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen im frühen Entwicklungsstadium, betreibt die Entwicklung von Therapien für schwerwiegende genetische Krankheiten durch die Erhöhung der Proteinexpression. Das Unternehmen nutzt seinen proprietären Ansatz zur gezielten Verstärkung der nuklearen Genoutput (TANGO) zur Entwicklung von Antisense-Oligonukleotiden (ASOs) zur selektiven Wiederherstellung von Proteinstufen. Zu seinen führenden Produktkandidaten gehören STK-002, das sich in der präklinischen Phase zur Behandlung der autosomalen dominanten Optikusatrophie befindet, und Zorevunersen (STK-001), ein investigatives neues Medikament zur Behandlung von Dravet-Syndrom, wird in Phase I/II klinischen Studien evaluiert. Das Unternehmen entwickelt außerdem Programme, die sich auf verschiedene Ziele konzentrieren, darunter Erkrankungen der zentralen Nervensystem und des Auges, die durch Haploinsuffizienz bedingt sind. Es hat eine Lizenz und Zusammenarbeit mit Biogen Inc. für die Entwicklung und Vermarktung des Medikaments Zorevunersen zur Behandlung von Dravet-Syndrom sowie mit Acadia Pharmaceuticals Inc. für die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger RNA-basierter Medikamente zur Behandlung genetischer neuroentwicklungsbedingter Erkrankungen. Das Unternehmen war früher als ASOthera Pharmaceuticals, Inc. bekannt und firmte im Mai 2016 unter dem Namen Stoke Therapeutics, Inc. auf. Stoke Therapeutics, Inc. wurde 2014 gegründet und hat seinen Sitz in Bedford, Massachusetts.