Haftungsausschluss: Der Text wurde mit Hilfe einer KI zusammengefasst und übersetzt. Für Aussagen aus dem Originaltext wird keine Haftung übernommen!

ALKS) gab heute bekannt, dass das Management an einem Fireside Chat auf der Goldman Sachs 47. jährlichen Global Healthcare Konferenz am Mittwoch, den 10. Juni 2026 um 10:00 Uhr ET (15:00 Uhr MESZ) teilnehmen wird. Die Live-Webcast kann unter der Investors-Tabelle auf www.alkermes.com abgerufen und für 14 Tage archiviert werden.

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Alnylam Pharmaceuticals ALNY reported first-quarter 2026 adjusted earnings of $1.99 per share, beating the Zacks Consensus Estimate of $1.43. The company had reported adjusted earnings of 29 cents in the year-ago quarter.

Alnylam recorded total revenues of $1.17 billion in the quarter, which also beat the Zacks Consensus Estimate of $1.13 billion. In the year-ago quarter, total revenues were $594.2 million. The top line rose 96% year over year on a reported basis and 93% at a constant exchange rate (CER), mainly driven by increased sales of its lead drug, Amvuttra (vutrisiran), following label expansion.

Net product revenues were $1.04 billion, up 121% year over year on a reported basis and 117% at CER, driven by strong growth in patient demand for Amvuttra, as well as for its other marketed drugs, Givlaari (givosiran) and Oxlumo (lumasiran).

Net revenues from collaborators were $82.1 million, down 17% from the year-ago quarter on a reported basis and at CER. The drop was mainly due to a $30 million payment in connection with the amendment to ALNY’s agreement with Vir Biotechnology recorded in the year-ago quarter. In the first quarter, ALNY recognized revenues under its ongoing collaborations with Regeneron and Roche RHHBY.

Alnylam also has an ongoing partnership with Novartis NVS. It has granted Novartis exclusive global rights to manufacture and commercialize RNAi therapeutics targeting PCSK9, including Leqvio, for the treatment of hypercholesterolemia and other diseases. The FDA has approved Leqvio for several heart disease indications, alongside diet and statins. As of March 2026, Leqvio is approved in more than 108 countries.

Alnylam recognized royalty revenues of $49 million in the reported quarter, up 85% year over year on a reported basis and at CER, primarily driven by increased volume and rate of royalties earned from global net sales of Leqvio by Novartis.

ALNY’s Q1 Results in Detail

Onpattro (patisiran) is approved for the treatment of polyneuropathy of hereditary transthyretin-mediated (hATTR) amyloidosis. The injection recorded sales of $20.5 million in the reported quarter, down 59% on a reported basis. Onpattro sales missed the Zacks Consensus Estimate of $29.6 million.

Amvuttra is FDA-approved for the treatment of adult patients with polyneuropathy of hATTR amyloidosis (hATTR-PN). The European Commission also approved Amvuttra for treating hATTR amyloidosis in adult patients with stage 1 or 2 polyneuropathy. A label expansion for the drug has also been approved in the United States and the EU for treating cardiomyopathy of wild-type or hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (ATTR-CM) in adults to reduce cardiovascular mortality, cardiovascular hospitalizations and urgent heart failure visits.

Story Continues

Amvuttra generated sales worth $889.9 million in the first quarter, up 187% on a reported basis, driven by increased patient demand, mainly in ATTR-CM patients in the United States, as well as several patients switching from Onpattro. Amvuttra sales beat the Zacks Consensus Estimate of $827.3 million.

Year to date, Alnylam shares have plunged 22.2% compared with the industry’s 1.2% decline.Zacks Investment Research

Image Source: Zacks Investment Research

Givlaari, approved for the treatment of acute hepatic porphyria, recorded sales of $74.4 million, reflecting a year-over-year increase of 11% on a reported basis. Givlaari sales missed the Zacks Consensus Estimate of $82.6 million. Oxlumo recorded global net product revenues of $51.3 million in the reported quarter, up 22% year over year on a reported basis. Oxlumo sales missed the Zacks Consensus Estimate of $52.5 million.

Adjusted research and development (R&D) expenses rose 39% year over year to $334.8 million. R&D expenses accounted for increased clinical study costs associated with the ZENITH phase III cardiovascular outcomes study, which will evaluate zilebesiran to treat patients with hypertension at high cardiovascular risk, in partnership with Roche. Increased expenses associated with the phase III TRITON-CM and TRITON-PN studies, evaluating nucresiran in patients with ATTR-CM and hATTR-PN, respectively, also contributed to higher R&D costs.

Adjusted selling, general and administrative (SG&A) expenses increased 36% year over year to $282.5 million, primarily due to higher employee compensation costs and increased marketing investment associated with the Amvuttra launch in ATTR-CM.

Cash, cash equivalents and marketable securities as of March 31, 2026, amounted to $3 billion compared with $2.9 billion as of Dec. 31, 2025.

Alnylam, in collaboration with Roche, is developing zilebesiran in a late-stage study (ZENITH) to evaluate the potential of zilebesiran to reduce the risk of major adverse cardiovascular events in patients with uncontrolled hypertension. ALNY entered a strategic collaboration with RHHBY to co-develop and co-commercialize zilebesiran for the treatment of hypertension in 2023.

ALNY Reiterates 2026 Financial Guidance

Alnylam continues to expect net product revenues for Onpattro, Amvuttra, Givlaari and Oxlumo in the range of $4.9-$5.3 billion for 2026, suggesting year-over-year growth of 64-77% at CER.

Net revenues from collaborations and royalties are expected in the range of $400-$500 million. Adjusted R&D and SG&A expenses are anticipated in the band of $2.7-$2.8 billion.

Our Take

Alnylam delivered better-than-expected first-quarter 2026 results, surpassing both earnings and revenue estimates, primarily on the back of the strong performance of marketed drugs. The year-over-year revenue growth was primarily driven by robust Amvuttra sales, supported by rising patient demand. Recent label expansions for the ATTR-CM indication in both the United States and the EU have broadened the eligible patient population, further accelerating uptake — a trend we expect to persist in the coming quarters. Meanwhile, contributions from Givlaari and Oxlumo continue to provide additional support to the top line.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Price, Consensus and EPS SurpriseAlnylam Pharmaceuticals, Inc. Price, Consensus and EPS Surprise

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. price-consensus-eps-surprise-chart | Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Quote

ALNY’s Zacks Rank and Stock to Consider

Alnylam currently carries a Zacks Rank #3 (Hold).

A better-ranked stock in the biotech sector is Alkermes ALKS, carrying a Zacks Rank #2 (Buy) at present. You can see the complete list of today’s Zacks #1 Rank (Strong Buy) stocks here.

Over the past 60 days, the estimate for Alkermes’ 2026 loss per share has widened from 6 cents to 69 cents. ALKS shares have rallied 20.4% year to date.

Alkermes’ earnings beat estimates in three of the trailing four quarters and missed on the remaining occasion, with the average negative surprise being 0.77%.

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Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY) : Free Stock Analysis Report

Novartis AG (NVS) : Free Stock Analysis Report

Roche Holding AG (RHHBY) : Free Stock Analysis Report

Alkermes plc (ALKS) : Free Stock Analysis Report

This article originally published on Zacks Investment Research (zacks.com).

Zacks Investment Research

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Haftungsausschluss: Der Text wurde mit Hilfe einer KI zusammengefasst und übersetzt. Für Aussagen aus dem Originaltext wird keine Haftung übernommen!

Zusammenfassung

Sanofi hat eine bedeutende Führungskräfteänderung angekündigt und Belén Garijo als ihren neuen Chief Executive Officer (CEO) ernannt, mit Wirkung zum 29. April 2026. Dieser Schritt folgt auf das Ausscheiden von Paul Hudson, dem derzeitigen CEO, am 17. Februar 2026. Olivier Charmeil, den Executive Vice President für Allgemeine Medikamente von Sanofi, wird als Interim-CEO während der Übergangsphase fungieren.

Garijo, eine spanische Nationalität, war zuvor CEO von Merck KGaA und leitete auch die deutschen Aktivitäten von Merck KGaA, wodurch sie die erste Frau wurde, die ein deutsches Unternehmen führte. Sie bringt Erfahrung aus Abbott Laboratories und ihrer früheren Rolle im Exekutivkomitee von Sanofi mit.

Die Ernennung von Garijo wurde von Investoren skeptisch aufgenommen, hauptsächlich aufgrund ihres Mangels an einer nachweislichen Erfolgsbilanz bei der Leitung großer, etablierter Pharmaunternehmen. Sanofis Aktien sind um 4,5 % gefallen, nachdem die Ankündigung erfolgt war, was teilweise darauf zurückzuführen ist.

Sanofi ist ein bedeutender Akteur auf dem Markt für Impfstoffe und stützt sich stark auf den Erfolg seines Immunmedikaments Dupixent, das voraussichtlich rund 22 Milliarden Euro im Jahr 2030 einbringen wird. Allerdings wurde die jüngste Performance des Unternehmens in Frage gestellt, wobei einige argumentieren, dass unter der Führung von Hudson die Forschung und Entwicklung sowie die Pipeline-Innovation hinter dem Stand gelassen haben. Das Unternehmen hatte mit Pipeline-Setbacks zu kämpfen und im Vergleich zu seinen Wettbewerbern im M&A-Bereich Schwierigkeiten, was die Wachstumschancen einschränken könnte.

Die Entscheidung des Aufsichtsrats ist eine bewusste „Führungskräfte-Neubewertung“, die darauf abzielt, diese Probleme anzugehen. Garijos Prioritäten umfassen die Verbesserung von Produktivität, Governance und Innovation in der Forschung und Entwicklung. Der Erfolg dieser Strategie ist entscheidend für die langfristigen Wachstumsaussichten von Sanofi, insbesondere im Bereich der Forschung und Entwicklung.

Der Artikel hebt auch andere Biotechnologie-Aktien mit starken Zacks Rängen hervor, darunter Immunocore, Alkermes und Castle Biosciences, sowie ihre jüngsten Leistungen und Analystenschätzungen.

Would you like me to elaborate on any specific part of the summary or translation?

Haftungsausschluss: Der Text wurde mit Hilfe einer KI zusammengefasst und übersetzt. Für Aussagen aus dem Originaltext wird keine Haftung übernommen!

Okay, here's a 600-word summary of the provided text, followed by a German translation:

Summary (600 words)

Vertex Pharmaceuticals (VRTX) reported strong fourth-quarter 2025 results, exceeding analyst expectations for both revenue and earnings. Adjusted earnings per share reached $5.03, up approximately 26.4% year-over-year, driven primarily by increased sales of its cystic fibrosis (CF) drugs, particularly Trikafta/Kaftrio. Total revenues climbed 10% to $3.19 billion, also surpassing the Zacks Consensus Estimate of $3.17 billion.

The company's success stems from a combination of factors. Firstly, continued strong demand for its CF therapies, notably Trikafta/Kaftrio, fueled growth. Secondly, the introduction and uptake of three new drugs – Alyftrek, Journavx, and Casgevy – contributed significantly. Alyftrek, a triple combination regimen for CF, demonstrated a notable sales increase during the quarter. Journavx, a novel non-opioid pain medicine, also saw significant growth.

Geographically, Vertex experienced robust growth in the United States, where revenues rose 12% to $2.06 billion. This was driven by strong CF drug demand and optimized inventory levels. Outside the U.S., sales increased by 5% to $1.13 billion, boosted by continued CF growth and the introduction of Casgevy.

Casgevy's Impact: Casgevy, Vertex’s gene therapy for sickle cell disease (SCD) and transfusion-dependent beta-thalassemia (TDT), played a crucial role. Sales jumped from $16.9 million in Q3 to $54.3 million in Q4, exceeding initial expectations and positioning Vertex to achieve its $100 million revenue goal for the year.

Cost Management & Future Outlook: Vertex is actively managing costs. R&D expenses decreased by 2.9% year-over-year, while SG&A expenses rose due to the launch of Journavx. The company projects significant revenue growth for 2026, estimating $12.95 - $13.10 billion, an 8-9% increase. Crucially, they anticipate significant revenue from non-CF products, exceeding $500 million, driven by Casgevy infusions and Journavx prescriptions.

Pipeline Expansion: Vertex is aggressively expanding its pipeline beyond CF. They are conducting pivotal trials for povetacicept in IgA nephropathy (IgAN) and primary membranous nephropathy (pMN), with a rolling BLA filing for povetacicept planned for IgAN. They're also advancing studies on suzetrigine for diabetic peripheral neuropathy (DPN) and VX-993, a next-generation Nav1.8 inhibitor, also in DPN. Furthermore, Vertex is pursuing label expansion for Casgevy to include patients aged 5-11 with SCD and TDT, utilizing a Priority Voucher to expedite the review process.

Stock Performance & Recommendations: Vertex's stock has risen 18.2% over the past six months. Zacks Investment Research recommends holding the stock and highlights Alkermes (ALKS) and Castle Biosciences (CSTL) as better-ranked stocks in the biotech sector.

German Translation (approximately 600 words):

Zusammenfassung (600 Wörter)

Vertex Pharmaceuticals (VRTX) veröffentlichte starke Quartalsergebnisse für das vierte Quartal 2025, die die Konsensschätzungen sowohl für Umsatz als auch für Gewinn pro Aktie übertrafen. Der Gewinn pro Aktie betrug $5,03, was einem Anstieg von etwa 26,4 % gegenüber dem Vorjahr entspricht, hauptsächlich aufgrund der gestiegenen Verkäufe seiner Mukoviszine-Medikamente (CF), insbesondere Trikafta/Kaftrio. Der Gesamtumsatz stieg um 10 % auf 3,19 Milliarden Dollar und übertraf ebenfalls die Zacks Consensus Estimate von 3,17 Milliarden Dollar.

Der Erfolg des Unternehmens beruht auf einer Kombination von Faktoren. Erstens hat die anhaltend starke Nachfrage nach seinen CF-Therapien, insbesondere Trikafta/Kaftrio, zu einem Wachstum beigetragen. Zweitens haben die Einführung und Akzeptanz von drei neuen Medikamenten – Alyftrek, Journavx und Casgevy – einen erheblichen Beitrag geleistet. Alyftrek, eine dreifache Kombinationsbehandlung für Mukoviszine, zeigte im Quartal einen bemerkenswerten Umsatzanstieg. Journavx, ein neuartiges, nicht-opioides Schmerzmittel, verzeichnete ebenfalls ein deutliches Wachstum.

Geografisch gesehen verzeichnete Vertex ein robustes Wachstum in den Vereinigten Staaten, wo der Umsatz um 12 % auf 2,06 Milliarden Dollar stieg. Dies wurde durch die starke Nachfrage nach CF-Medikamenten und optimierten Lagerbeständen vorangetrieben. Außerhalb der USA stieg der Umsatz um 5 % auf 1,13 Milliarden Dollar, gestützt durch das anhaltende Wachstum der Mukoviszine und die Einführung von Casgevy.

Casgevy's Einfluss: Casgevy, Vertex's Gentherapie für Sichelzellenanämie (SCD) und transfusionsabhängige Beta-Thalassmie (TDT), spielte eine entscheidende Rolle. Der Umsatz stieg von 16,9 Mio. Dollar im 3. Quartal auf 54,3 Mio. Dollar im 4. Quartal, übertraf die ursprünglichen Erwartungen und positionierte Vertex, um sein Umsatzziel von 100 Mio. Dollar für das Jahr zu erreichen.

Kostenmanagement und Zukunftsaussichten: Vertex ist aktiv bei der Kostenkontrolle. Die Forschungs- und Entwicklungskosten sind um 2,9 % gegenüber dem Vorjahr gesunken, während die SG&A-Kosten aufgrund der Einführung von Journavx gestiegen sind. Das Unternehmen prognostiziert ein erhebliches Umsatzwachstum für 2026, schätzt auf 12,95 bis 13,10 Milliarden Dollar, ein Wachstum von 8 bis 9 %, und plant die Erschließung von Einnahmen aus nicht-CF-Produkten, die über 500 Mio. Dollar erreichen werden, getrieben durch Casgevy-Infusionen und Journavx-Rezepte.

Pipeline-Expansion: Vertex erweitert seine Pipeline jenseits der Mukoviszine aggressiv. Sie führen entscheidende Studien zu povetacicept für IgA-Nierenerkrankung (IgAN) und primärer membranoser Nierenerkrankung (pMN) durch und planen eine laufende BLA-Einreichung für povetacicept in IgAN. Sie arbeiten auch an Studien zu suzetrigine für diabetische periphere Neuropathie (DPN) und VX-993, einem nächsten Generation Nav1.8-Inhibitor, ebenfalls in DPN. Darüber hinaus verfolgt Vertex die Möglichkeit, Casgevy zur Kennzeichnung zu erweitern, um Patienten im Alter von 5-11 Jahren mit SCD und TDT einzubeziehen, wobei ein Priority Voucher verwendet wird, um den Überprüfungsprozess zu beschleunigen.

Aktienperformance und Empfehlungen: Vertaxes Aktien sind in den letzten sechs Monaten um 18,2 % gestiegen. Zacks Investment Research empfiehlt, die Aktie zu halten und hebt Alkermes (ALKS) und Castle Biosciences (CSTL) als besser bewertete Aktien im Biotech-Sektor hervor.

Haftungsausschluss: Der Text wurde mit Hilfe einer KI zusammengefasst und übersetzt. Für Aussagen aus dem Originaltext wird keine Haftung übernommen!

Zusammenfassung (maximal 600 Wörter)

Ultragenyx Pharmaceutical RARE hat einen Verlust von 1,29 Dollar pro Aktie im vierten Quartal 2025 gemeldet, der etwas breiter lag als die Konsensschätzung von 1,20 Dollar. Der Gesamtumsatz des Unternehmens betrug im vierten Quartal 207 Millionen Dollar, ein Anstieg von 25 % im Jahresvergleich, getrieben durch starke Verkäufe seiner vier wichtigsten Medikamente: Crysvita, Mepsevii, Dojolvi und Evkeeza.

Wichtige Finanzkennzahlen (Q4 2025):

• Umsatz: 207 Millionen Dollar (25 % höher im Jahresvergleich), übertraf die Konsensschätzung von 203 Millionen Dollar.
• Verlust pro Aktie: 1,29 Dollar (breiter als der Verlust von 1,39 Dollar aus dem Vorjahresquartal).
• Crysvita: Erzielte einen Umsatz von 145 Millionen Dollar, was einem Anstieg von 25 % entspricht, getrieben durch die starke Nachfrage nach seinen Behandlungen von X-gebundener Hypophosphatämie und tumorinduzierter Osteomalazie.
• Mepsevii: Sah einen Umsatzanstieg von 63 % auf 13 Millionen Dollar, der auf die wachsende Anzahl von Patienten mit Mucopolysaccharidose VII zurückzuführen ist.
• Dojolvi: Meldete einen Umsatz von 32 Millionen Dollar, ein Anstieg von 3 %, der die wachsende Patientennachfrage für die Behandlung von Langketten-Fettsäure-Oxidationsstörungen widerspiegelt.
• Evkeeza: Erzielte einen Umsatz von 17 Millionen Dollar, ein Anstieg von 70 %, da Ultragenyx seine kommerzielle Reichweite ausweitete.

Strategische Initiativen und Zusammenarbeit:

Ultragenyx profitiert von einer Lizenz- und Kooperationsvereinbarung mit Regeneron Pharmaceuticals für Evkeeza, die es ihm ermöglicht, das Medikament außerhalb der Vereinigten Staaten zu kommerzialisieren, insbesondere in der Europäischen Wirtschaftszone. Diese Partnerschaft ist ein wichtiger Umsatztreiber. Regeneron behält jedoch die Rechte an der kommerziellen Vermarktung von Evkeeza in den USA.

Kostensenkungsmaßnahmen und Ausblick (2026):

Um bis 2027 Rentabilität zu erreichen, führt Ultragenyx einen strategischen Restrukturierungsplan ein, der eine Reduzierung der Mitarbeiter um 10 % (etwa 130 Mitarbeiter), eine Reduzierung der Forschungs- und Entwicklungskosten sowie eine Rationalisierung der Abläufe umfasst. Es wird ein Gesamtumsatz von 730 bis 760 Millionen Dollar für 2026 prognostiziert, wobei der Umsatz von Crysvita im Bereich von 500 bis 520 Millionen Dollar liegen soll. Die Forschungs- und Entwicklungskosten werden voraussichtlich mit 2025 flach oder um ein einzelnes Prozent (untere Einheiten) liegen.

Pipeline-Updates:

Trotz Rückschläge setzt Ultragenyx mehrere wichtige Programme fort. Die FDA erließ eine vollständige Antwort-Brief (CRL) für UX111 (Behandlung von MPS IIIA), aber das Unternehmen reicht die Bewerbung mit zusätzlichen Daten erneut ein. Sie führt außerdem Phase-III-Studien für UX143 (Osteogenese imperfecta) und GTX-102 (Angelman-Syndrom) durch, wobei für GTX-102 im zweiten Halbjahr 2026 erste Ergebnisse erwartet werden. Die Zulassung für die II/III-Studie Aurora zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von GTX-102 für die Behandlung anderer AS-Genotypen in anderen Patientengruppen läuft derzeit. Die ersten Patienten wurden im Oktober 2025 gezüchtet. Dieser zusätzliche Studienabschnitt zielt darauf ab, die Behandlung für einen breiteren Kreis von AS-Patienten zu ermöglichen.

Haftungsausschluss: Der Text wurde mit Hilfe einer KI zusammengefasst und übersetzt. Für Aussagen aus dem Originaltext wird keine Haftung übernommen!

Okay, here’s a summary of the text, followed by a German translation, aiming for approximately 600 words in total.

Summary (Approx. 550 words)

CRISPR Therapeutics (CRSP) reported a disappointing fourth-quarter 2025 loss, significantly missing analyst expectations. The company’s revenue was extremely low at $0.9 million, a stark contrast to the $4.0 million predicted, primarily due to the reliance on grant revenues. This resulted in a per-share loss of $1.37, wider than the previously reported 44 cents per share loss.

The key driver of CRISPR’s performance is Casgevy, the CRISPR/Cas9 gene therapy approved in the US and Europe for sickle cell disease (SCD) and transfusion-dependent beta thalassemia (TDT). Vertex Pharmaceuticals (VRTX) leads the commercialization efforts, splitting profits and costs with CRISPR Therapeutics in a 60:40 ratio. Vertex reported strong Casgevy sales of $54 million in the quarter, a threefold increase from the previous quarter, fueled by rising patient initiations and cell collections. This positive trend is expected to continue through 2026, supported by ongoing uptake and reimbursement approvals across major regions.

Despite Casgevy's success, CRISPR Therapeutics experienced increased R&D expenses, rising 16% year-over-year to $83.5 million due to higher licensing fees. General and administrative expenses also saw a slight increase. A significant increase in collaboration expenses – $53.7 million – reflects the growing scale of Casgevy development.

Looking ahead, CRISPR Therapeutics is actively expanding Casgevy’s reach with planned regulatory submissions for pediatric patients with SCD and TDT, aiming for expedited review through a National Priority Voucher. The company is also pursuing a diverse pipeline, including CAR-T cell therapies (focused on zugo-cel for autoimmune diseases and cancers) and in-vivo therapies targeting conditions like severe hypertriglyceridemia and refractory hypercholesterolemia (CTX310 and CTX310, respectively). A collaboration with Sirius Therapeutics is developing an RNA therapy (CTX611) for venous thromboembolism in knee replacement patients, with top-line data anticipated in the second half of 2026. This collaboration extends to exploring treatments for atrial fibrillation and chronic kidney disease.

CRSP currently holds a Zacks Rank of #3 (Hold). The company’s cash reserves remain strong at $1.98 billion.

CRISPR Therapeutics is strategically diversifying its pipeline beyond gene therapies, including exploring RNA therapeutics. The company’s stock has shown modest growth over the past year, lagging the industry’s 19% increase. However, the strong performance of Casgevy continues to provide a vital source of revenue.

Zacks Investment Research highlights Alkermes (ALKS) and Castle Biosciences (CSTL) as better-ranked stocks within the biotech sector, both sporting a Zacks Rank #1 (Strong Buy).

German Translation (Approx. 550 words)

Zusammenfassung der Ergebnisse von CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics (CRSP) gab am Donnerstag eine Verlustanzeige für das vierte Quartal 2025 bekannt, die deutlich hinter den Erwartungen der Analysten lag. Das Unternehmen verzeichnete einen Verlust von 1,37 Dollar pro Aktie, was das Vielfache der prognostizierten 1,15 Dollar war. Der Verlust pro Aktie betrug 44 Cent im Vorjahresquartal.

Der Umsatz des Unternehmens, der ausschließlich aus Zuwendungen bestand, belief sich im Quartal auf 0,9 Millionen Dollar, was einem deutlichen Rückgang gegenüber dem prognostizierten Wert von 4,0 Millionen Dollar entspricht. Dies führte zu einem Verlust von 1,37 Dollar pro Aktie, deutlich höher als der zuvor gemeldete Verlust von 0,44 Dollar pro Aktie.

Der wichtigste Faktor für die Leistung von CRISPR Therapeutics ist Casgevy, die CRISPR/Cas9-Gentherapie, die in den USA und Europa für die Behandlung von Sichelzellenanämie (SCD) und transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie zugelassen ist. Vertex Pharmaceuticals (VRTX) übernimmt die kommerziellen Aktivitäten und teilt sich Gewinne und Kosten mit CRISPR Therapeutics in einem Verhältnis von 60:40. Vertex meldete starke Casgevy-Umsätze von 54 Millionen Dollar im Quartal, ein dreifaches Ansteigen gegenüber dem Vorquartal, getrieben durch steigende Patientenzahlen und Zellsammlungen. Diese positive Entwicklung wird voraussichtlich bis 2026 anhalten, unterstützt durch eine kontinuierliche Akzeptanz und Genehmigungen für die Erstattung in wichtigen Regionen.

Obwohl Casgevy erfolgreich ist, erlebte CRISPR Therapeutics einen Anstieg der Forschungs- und Entwicklungskosten (F&E), die um 16% im Jahresvergleich um 83,5 Millionen Dollar stiegen, aufgrund höherer Lizenzgebühren. Auch die allgemeine und administrativen Ausgaben stiegen leicht. Die gestiegenen Kosten für die Zusammenarbeit – 53,7 Millionen Dollar – spiegeln die zunehmende Skalierung der Casgevy-Entwicklung wider.

Mit Blick auf die Zukunft plant CRISPR Therapeutics, den Anwendungsbereich von Casgevy durch regulatorische Einreichungen für pädiatrische Patienten mit SCD und TDT zu erweitern, mit dem Ziel, eine beschleunigte Prüfung durch die Verwendung eines National Priority Voucher zu erreichen. Das Unternehmen verfolgt auch eine vielfältige Pipeline, darunter CAR-T-Zelltherapien (mit Fokus auf zugo-cel für Autoimmunerkrankungen und Krebs) und in-vivo-Therapien zur Behandlung von Erkrankungen wie schwerer Hypertriglyceridämie und schwerer Hypercholesterinämie (CTX310 und CTX310, bzw.). Eine Zusammenarbeit mit Sirius Therapeutics entwickelt eine RNA-Therapie (CTX611) für venöse Thromboembolien bei Knieersatzoperationen, wobei die ersten Ergebnisse voraussichtlich im zweiten Halbjahr 2026 vorliegen. Diese Zusammenarbeit umfasst auch die Erforschung von Behandlungen für Vorhofflimmern und chronische Nierenerkrankungen.

CRSP hat derzeit einen Zacks Rank von #3 (Hold). Das Unternehmen verfügt über starke Liquiditätsreserven von 1,98 Milliarden Dollar.

CRISPR Therapeutics diversifiziert seine Pipeline strategisch über Gentherapien hinaus, einschließlich der Erforschung von RNA-Therapien. Der Aktienkurs des Unternehmens ist im vergangenen Jahr moderat gestiegen, wobei er dem Branchenwachstum von 19 % leicht hinterherhinkte. Der Erfolg von Casgevy bietet jedoch weiterhin eine wichtige Einnahmequelle.

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Haftungsausschluss: Der Text wurde mit Hilfe einer KI zusammengefasst und übersetzt. Für Aussagen aus dem Originaltext wird keine Haftung übernommen!

Zusammenfassung

Der Aktienkurs von Moderna ist um rund 10 % eingebrochen, nachdem die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung seines investigativen Grippevaccins, mRNA-1010, abgelehnt hat. Das Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) der FDA erließ ein “Refusal-to-File” (RTF)-Schreiben, das sich auf die als Vergleichsgruppe verwendete Dosis betraf.

Das Hauptproblem war die Auswahl der Vergleichsgruppe – ein Standard-Dosis-Grippevakzin – das die FDA als “nicht die beste verfügbare” Referenznorm befand. Dies geschah, obwohl die Studie ihre primären Endpunkte erreichte. Die Begründung der FDA war, dass das zugelassene Vergleichsvakzin die Industriestandard war und somit einen weniger strengen Test für die Wirksamkeit von mRNA-1010 darstellte.

Ironischerweise hatte das CBER vor der Studie angedeutet, dass ein Standard-Dosis-Vakzin doch als Vergleichsgruppe akzeptabel wäre, insbesondere bei älteren Menschen, und Alternativen wie Fluzone High-Dose empfohlen. Allerdings hatte das CBER zunächst keine Einwände geäußert und zugestimmt, die entsprechenden Angaben bei Verwendung eines Standard-Dosis-Vakzins einzubauen.

Moderna reagierte mit zusätzlichen Daten, einschließlich der Ergebnisse einer separaten Phase-III-Studie, die im August 2025 eingereicht wurde, und die mRNA-1010 im Vergleich zu einem Hochdosis-Vakzin bewertete. Trotzdem deutet das RTF-Schreiben auf eine weitere Prüfung und mögliche Verzögerungen hin.

Das Unternehmen hat eine “Type A”-Besprechung mit der FDA angefordert, um die Probleme zu klären und den weiteren Verlauf zu bestimmen. mRNA-1010 wird derzeit in der EU, Kanada und Australien geprüft, mit Plänen für Einreichungen in weiteren Ländern im Jahr 2026. Moderna hatte ursprünglich eine Genehmigung bis Ende 2026 erwartet, aber das RTF-Schreiben erhöht die Wahrscheinlichkeit einer Verzögerung deutlich.

Der Artikel erwähnte außerdem kurz andere Biotechnologie-Aktien mit starken Zacks Rängen (Exelixis, Alkermes und Castle Biosciences), die positive Gewinnprognosen und die jüngste Aktienentwicklung präsentierten und als mögliche Alternativen für Investoren hervorgehoben wurden.

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Zusammenfassung

Sanofi hat bedeutende regulatorische Genehmigungen und Kennzeichnungen für Wayrilz (Rilzabrutinib) erhalten, einen neuen, oralen BTK-Inhibitor, der auf die Behandlung von Autoimmunerkrankungen abzielt. Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Wayrilz für die Verwendung bei Warmem Autoimmunhämolytischem Anämie (wAIHA) – einer seltenen und potenziell lebensbedrohlichen Erkrankung, die durch die durch Immunglobuline vermittelte Zerstörung roter Blutkörperchen gekennzeichnet ist – die Bezeichnung „Breakthrough Therapy“ gewährt. Gleichzeitig vergab das japanische Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Wohlfahrt den Status eines Orphan Drug für dieselbe Indikation.

Diese Kennzeichnungen werden durch Daten aus den laufenden Studien LUMINA 2 und LUMINA 3 gestützt. LUMINA 2 bewertet die Wirksamkeit und Sicherheit von Rilzabrutinib bei wAIHA-Patienten, während LUMINA 3 eine latente Phase-Studie ist, die es mit einem Placebo vergleicht. Wayrilz ist bereits in den USA, der EU und den Vereinigten Arabischen Emiraten für persistente oder chronische Immun-Thrombocytopenie (ITP) zugelassen. Es befindet sich derzeit in Japan zur Prüfung.

Sanofi erwarb Wayrilz durch den Erwerb von Principia Biopharma im Jahr 2020, und das Unternehmen erweitert nun seine Entwicklungsbemühungen, um das Medikament auf andere seltene Autoimmunerkrankungen auszurichten. Insbesondere untersucht es Wayrilz für IgG4-bedingte Erkrankung (IgG4-RD) – eine chronische Entzündungserkrankung – und untersucht sein Potenzial bei Sichelzellenkrankheit.

Die FDA hat zuvor Orphan Drug-Kennzeichnungen für Wayrilz für mehrere Autoimmunerkrankungen erteilt, darunter ITP, wAIHA und IgG4-RD. Dies spiegelt einen gezielten Ansatz zur Entwicklung von Behandlungen für diese seltenen und unterversorgten Patientengruppen wider. Die Bezeichnung „Breakthrough Therapy“ beschleunigte den Überprüfungsprozess des Arzneimittels.

Zacks Investment Research hebt mehrere alternative Biotechnologie-Aktien mit starken Zacks Ranks hervor: Assertio Holdings (ASRT), Alkermes (ALKS) und Castle Biosciences (CSTL). Diese Unternehmen zeigen zudem positive Kursrevisionen und Aktienkurssteigerungen.

Haftungsausschluss: Der Text wurde mit Hilfe einer KI zusammengefasst und übersetzt. Für Aussagen aus dem Originaltext wird keine Haftung übernommen!

AstraZeneca AZN and its Japan-based partner Daiichi Sankyo announced that the FDA has accepted and granted priority review to their supplemental biologics license application (sBLA) seeking approval of blockbuster antibody-drug conjugate (ADC), Datroway (datopotamab deruxtecan) for expanded use in breast cancer.

The FDA however issued a complete response letter (CRL) to AstraZeneca’s BLA seeking approval for the subcutaneous (SC) formulation of Saphnelo (anifrolumab), for the treatment of adult patients with systemic lupus erythematosus (SLE). Saphnelo is presently marketed as an IV infusion globally, including the United States, the European Union and Japan for treating moderate-to-severe SLE.

FDA Accepts AZN’s Datroway sBLA for Triple-Negative Breast Cancer

AstraZeneca’s and Daiichi’s sBLA seeks approval of Datroway for the treatment of adult patients with unresectable or metastatic triple-negative breast cancer (TNBC) who are not eligible for PD-1/PD-L1 inhibitor therapy.

AZN already markets Datroway globally for the treatment of adult patients with unresectable or metastatic HR-positive, HER2-negative breast cancer following prior endocrine therapy and chemotherapy.

The FDA granted a priority review to the application with a target action date expected in the second quarter of 2026.

The application was supported by data from the TROPION-Breast02 phase III study, which demonstrated statistically significant and clinically meaningful improvements in overall survival and reduced the risk of disease progression or death versus chemotherapy when used as first-line treatment. Datroway also delivered a higher objective response rate and duration of response than chemotherapy.

Over the past year, AZN’s shares have surged 29.9% compared with the industry’s 29.1% rise.Zacks Investment Research

Image Source: Zacks Investment Research

Other than in breast cancer, Datroway is also approved in the United States under accelerated approval for adults with locally advanced or metastatic EGFR-mutated non-small cell lung cancer who have progressed after EGFR-directed therapy and platinum-based chemotherapy.

Datroway is being evaluated in several late-stage studies globally across multiple cancers, including lung, breast and urothelial cancer.

AstraZeneca and Daiichi Sankyo have been jointly developing and commercializing Datroway under their global collaboration since 2020, with Daiichi Sankyo responsible for manufacturing and supply.

FDA’s CRL to AstraZeneca’s for Saphnelo SC

The FDA issued a CRL on the BLA submitted by AstraZeneca for the subcutaneous formulation of Saphnelo. The BLA submission was based on interim data from the phase III TULIP-SC study, which demonstrated a safety profile consistent with Saphnelo IV infusion.

Story Continues

The company has submitted the requested additional information in the CRL and continues to work closely with the FDA to advance the review. A regulatory decision on the updated application is expected in the first half of 2026.

The Saphnelo SC formulation was approved by the European Commission in December for adult patients with moderate-to-severe SLE.

AZN’s Zacks Rank & Stocks to Consider

AZN currently carries a Zacks Rank #3 (Hold).

Some better-ranked stocks in the biotech sector are Assertio Holdings ASRT, Alkermes ALKS and Castle Biosciences CSTL, each currently sporting a Zacks Rank #1 (Strong Buy). You can see the complete list of today’s Zacks #1 Rank stocks here.

Over the past 60 days, estimates for Assertio’s 2026 loss per share have narrowed from 30 cents to 28 cents. ASRT shares have declined 2.6% over the past year.

Assertio’s earnings beat estimates in one quarter and missed in the remaining three quarters, with the average negative surprise being 35.21%.

Over the past 60 days, estimates for Alkermes’ 2026 earnings per share have increased from $1.54 to $1.91. ALKS shares have risen 10.2% over the past year.

Alkermes’ earnings beat estimates in three of the trailing four quarters and missed in the remaining one, with the average earnings surprise being 4.58%.

Over the past 60 days, estimates for Castle Biosciences’ 2026 loss per share have narrowed from $1.06 to 50 cents. CSTL shares have risen 38.3% over the past year.

Castle Biosciences’ earnings beat estimates in three of the four quarters and missed in the remaining one, with the average surprise being 66.11%.

Want the latest recommendations from Zacks Investment Research? Today, you can download 7 Best Stocks for the Next 30 Days. Click to get this free report

AstraZeneca PLC (AZN) : Free Stock Analysis Report

Alkermes plc (ALKS) : Free Stock Analysis Report

Assertio Holdings, Inc. (ASRT) : Free Stock Analysis Report

Castle Biosciences, Inc. (CSTL) : Free Stock Analysis Report

This article originally published on Zacks Investment Research (zacks.com).

Zacks Investment Research

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Sanofi kündigt vielversprechende Ergebnisse für venglustat bei Gaucher-Krankheit an

Sanofi (SNY) hat positive Ergebnisse aus einer Phase-III-Studie namens LEAP2MONO bekannt gegeben, die venglustat, einen neuen oralen Inhibitor des Glucosylceramid-Synthase (GCSi), zur Behandlung der Gaucher-Krankheit Typ 3 (GD3) untersucht hat. Die Studie, an 43 Patienten ab 12 Jahren mit GD3 beteiligt, zeigte signifikante Verbesserungen der neurologischen Funktion im Vergleich zur aktuellen Standardbehandlung mit intravenöser Enzymersatztherapie (ERT) nach 52 Wochen. Dies stellt einen möglichen Durchbruch dar, da derzeit keine zugelassenen Behandlungen für GD3 verfügbar sind.

Die Studie erreichte ihre primären Endpunkte – Veränderungen der neurologischen Funktion, gemessen anhand der SARA- und RBANS-Skalen – und demonstrierte einen klinisch bedeutsamen Nutzen. venglustat zeigte eine vergleichbare Leistung wie ERT bei sekundären Ergebnissen im Zusammenhang mit der Bauchspeicheldrüse und Leber, Hämoglobinwerten und wichtigen Biomarkern wie GL1 und lyso-GL1. Wichtig ist, dass die Wirkung des Medikaments insgesamt gut vertragen wurde, wobei die beobachteten Nebenwirkungen hauptsächlich Kopfschmerzen, Übelkeit, Splenomegalie und Durchfall waren.

Diese positiven Ergebnisse ebnen den Weg für Sanofi, die regulatorischen Genehmigungen weltweit für die Zulassung von venglustat zur Behandlung von GD3 einzureichen.

Über die Behandlung von GD3 hinaus untersucht Sanofi auch das Potenzial von venglustat zur Behandlung von Fabry-Krankheit, einer weiteren seltenen lysosomalen Speicherstörung. Zwei Phase-III-Studien, PERIDOT und CARAT, laufen derzeit, wobei frühe Daten von PERIDOT Reduktionen bei neuropathischen und abdominalen Schmerzen zeigten, obwohl der Hauptendpunkt nicht erreicht wurde. CARAT bewertet derzeit den Einfluss des Medikaments auf die linke ventrikuläre Mass des Herzens bei Fabry-Patienten.

Sanofis bestehendes Portfolio umfasst Cerezyme und Cerdelga, beide Enzymersatztherapien für die Gaucher-Krankheit und erweitern die Behandlungsmöglichkeiten für diese seltene Erkrankung. Das Unternehmen hat seinen Aktienkurs in den letzten Monaten leicht gesenkt gesehen, aber Analysten empfehlen Unternehmen wie Assertio Holdings, Alkermes und Castle Biosciences, die jeweils eine Zacks-Rank 1 (Kaufen) halten.