Haftungsausschluss: Der Text wurde mit Hilfe einer KI zusammengefasst und übersetzt. Für Aussagen aus dem Originaltext wird keine Haftung übernommen!

Die Food and Drug Administration und das Duke-Margolis Institute for Health Policy werden diesen Monat einen öffentlichen Workshop veranstalten, um eine der schwierigsten Fragen bei der Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten zu untersuchen: Wie lässt sich zuverlässige Evidenz erzeugen, wenn die Zahl der verfügbaren Patienten konventionelle klinische Studien schwierig oder unmöglich macht?

Das Treffen „RISE to the Challenge: Statistical Considerations for Rare Disease Clinical Investigations“ ist laut [https://healthpolicy.duke.edu/events/rise-challenge-statistical-considerations-rare-disease-clinical-investigations] für den 29. September von 9:00 bis 16:30 Uhr ET angesetzt. Die hybride Veranstaltung findet im National Press Club in Washington, D.C. statt.

Laut einem Entwurf der Tagesordnung wird der Workshop untersuchen, wie Forscher das Design, die Durchführung und die Analyse von Studien anpassen können, ohne die wissenschaftliche Strenge zu opfern, die erforderlich ist, um festzustellen, ob ein Arzneimittel oder Medizinprodukt wirkt.

Für Biotech-Anleger, die glauben, dass vielversprechende Programme für seltene Krankheiten zu Unrecht benachteiligt wurden, weil sie klinische Standards für deutlich größere Patientengruppen nicht erfüllen konnten, könnte der Workshop einen praktikableren regulatorischen Weg signalisieren.

Entwickler von Therapien für seltene Krankheiten sehen sich häufig praktischen und ethischen Hindernissen für konventionelle randomisierte Studien gegenüber. Die Zahl der geeigneten Patienten kann eher Dutzende als Tausende betragen. Einige Krankheiten schreiten schnell fort, während andere hauptsächlich Kinder betreffen. Patienten und Familien könnten außerdem davon absehen, an einer Studie teilzunehmen, wenn sie anstelle einer experimentellen Behandlung ein Placebo erhalten könnten.

Diese Einschränkungen haben die FDA dazu geführt, bei einigen Programmen für seltene Krankheiten Einarmstudien, Vergleiche mit natürlichen Krankheitsverläufen, Surrogatendpunkte und andere unkonventionelle Evidenzformen zu akzeptieren. Sie haben außerdem lang andauernde Auseinandersetzungen darüber ausgelöst, ob regulatorische Flexibilität zu weit gehen kann.

Sarepta Therapeutics’ (SRPT [https://seekingalpha.com/symbol/SRPT]) Exondys 51 wurde zu einem prägenden Beispiel, nachdem die FDA 2016 eine beschleunigte Zulassung für eine Untergruppe von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie erteilt hatte. Die Entscheidung stützte sich auf eine erhöhte Produktion von Dystrophin als Surrogatendpunkt, obwohl Behördenprüfer infrage stellten, ob der relativ kleine Anstieg mit vertretbarer Wahrscheinlichkeit einen klinischen Nutzen vorhersagen könne.

Die FDA-Führung genehmigte die Behandlung letztlich trotz dieser internen Einwände, wie aus den eigenen regulatorischen Prüfunterlagen der Behörde hervorgeht.

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Präsident Trump wird am Freitag ankündigen, dass Medicaid-Leistungsempfänger in allen 50 Bundesstaaten von Preisnachlässen nach dem Prinzip der meistbegünstigten Nation für bestimmte verschreibungspflichtige Medikamente profitieren werden.

Obwohl Medicaid-Programme bereits erhebliche Rabatte von Pharmaunternehmen erhalten, erwartet der Wirtschaftsrat des Weißen Hauses, dass die Maßnahme über zehn Jahre zu Einsparungen von 27,6 Milliarden US-Dollar für die Regierungen der Bundesstaaten und 36,6 Milliarden US-Dollar für die Bundesregierung führen wird, berichtete Semafor.

Die Nachrichtenseite erklärte, Trump werde sich heute mit den Gouverneuren von Arkansas, Mississippi und South Dakota treffen, um Fortschritte bei der Senkung der Arzneimittelpreise zu besprechen.

Ein im August veröffentlichter Bericht des AARP Public Policy Institute stellte fest, dass die Medicare-Ausgaben für die zehn Medikamente mit den höchsten Ausgaben aus Medicare Part D und Part B im Jahr 2025 von 273 Milliarden US-Dollar auf 76 Milliarden US-Dollar zwischen 2029 und 2033 sinken würden, wenn MFN-Preise eingeführt würden.

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Bayer BAYRY gab bekannt, dass die FDA eine Erweiterung der Zulassung für das Nierenerkrankungsmedikament Kerendia (Finerenon) zur Behandlung erwachsener Patienten mit chronischer Nierenerkrankung im Zusammenhang mit Typ-1-Diabetes genehmigt hat.

Das Medikament ist ein selektiver, nichtsteroidaler Mineralokortikoid-Rezeptorantagonist.

In den Vereinigten Staaten wurde Kerendia ursprünglich 2021 zur Behandlung von Erwachsenen mit chronischer Nierenerkrankung im Zusammenhang mit Typ-2-Diabetes zugelassen. Die Zulassung wurde 2025 auf die Behandlung von Erwachsenen mit symptomatischer chronischer Herzinsuffizienz und einer linksventrikulären Ejektionsfraktion von mindestens 40 % erweitert. Mit der jüngsten Genehmigung ist Kerendia nun auch für Erwachsene mit chronischer Nierenerkrankung im Zusammenhang mit Typ-1-Diabetes zugelassen.

Die Genehmigung folgt der Einstufung für eine vorrangige Prüfung durch die FDA und wird durch positive Ergebnisse der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie FINE-ONE gestützt. In der Studie zeigte Kerendia zusätzlich zur Standardbehandlung über sechs Monate eine statistisch signifikante Verringerung des Verhältnisses von Urinalbumin zu Kreatinin gegenüber dem Ausgangswert um 25 % im Vergleich zu Placebo.

Die erweiterte Indikation vergrößert die erreichbare Patientengruppe von Kerendia und erweitert seine Anwendung auf eine unterversorgte Typ-1-Diabetes-Population. Dies ist die dritte zugelassene Indikation des Medikaments in den Vereinigten Staaten.

Das Medikament wird in einigen Ländern auch als Firialta vermarktet. Die Kerndaten und weiteren Zulassungen in China, Europa, Japan und anderen Märkten werden im Artikel ebenfalls beschrieben.

Seit Jahresbeginn sind die BAYRY-Aktien um 29,8 % gestiegen, verglichen mit einem Branchenwachstum von 10,9 %. Die Verkäufe von Kerendia stiegen im zweiten Quartal um 82,9 %, unterstützt durch höhere Volumina in den Vereinigten Staaten und China.

Bayer verfügt außerdem über Kooperationsvereinbarungen mit Regeneron für Eylea sowie mit Johnson & Johnson für Xarelto.

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Die großen Marktdurchschnitte an der Wall Street schlossen am Freitag niedriger, nachdem Händler und Anleger die neuesten Arbeitsmarktdaten verarbeitet hatten, die stärker als erwartet ausfielen.

Der Dow als Blue-Chip-Index verlor 0,5 %, der Referenzindex S&P 500 gab 0,3 % nach und der technologielastige Nasdaq Composite sank um 0,2 %.

Der S&P 500 Health Care Sector Index stieg jedoch im Wochenverlauf um 0,11 %.

Die größten Gewinner und Verlierer im Gesundheitssektor des S&P 500 der vergangenen Woche sind folgende:

DIE GRÖSSTEN GEWINNER:

Moderna +5,48 %

Cardinal Health +5,38 %

Regeneron Pharmaceuticals +4,22 %

Humana +4,15 %

CVS Health +3,95 %

DIE GRÖSSTEN VERLIERER:

Stryker -8,33 %

ResMed -4,98 %

GE HealthCare Technologies -3,99 %

STERIS -3,93 %

Danaher -3,89 %

Hier sind einige der wichtigen Gesundheitsgeschichten dieser Woche:

UNITEDHEALTH SCHAFFT VORHERIGE GENEHMIGUNGEN FÜR 1.700 LEISTUNGEN AB

UnitedHealthcare, die Versicherungssparte von UnitedHealth, kündigte am Dienstag an, dass vorherige Genehmigungen ab dem 1. Oktober für 1.700 medizinische Verfahren nicht mehr gelten werden. Damit soll eine zentrale administrative Belastung gelockert werden, die die Patientenversorgung verzögert hat.

Die Initiative baut auf einer Verpflichtung auf, die das Unternehmen Anfang dieses Jahres eingegangen ist, bis zum Ende dieses Jahres 30 % der Anforderungen an vorherige Genehmigungen abzuschaffen. Sie umfasst eine Reihe medizinischer Leistungen in den Gesundheitsplänen des Unternehmens, darunter gewerbliche Pläne und Medicare Advantage.

Die Entscheidung steht auch im Einklang mit einer Vereinbarung, die die Branchenorganisation America’s Health Insurance Plans im vergangenen Jahr mit der Trump-Regierung getroffen hatte, um den Prozess zu vereinfachen und zu straffen, der seit Langem von Patienten und Gesundheitsdienstleistern kritisiert wird.

MODERNA GIBT NACH, NACHDEM ROTHSCHILD NACH DER DURCH KREBSIMPFSTOFF AUSGELÖSTEN RALLYE EINE SELTENE VERKAUFSEMPFEHLUNG AUSSPRICHT

Moderna wurde am Donnerstag die zweite Sitzung in Folge niedriger gehandelt, nachdem Rothschild & Co. Redburn eine seltene Verkaufsempfehlung für das Unternehmen ausgesprochen hatte. Die Gesellschaft argumentierte, dass die jüngste Rallye der Aktie nach Daten aus einer Studie im Spätstadium für den gemeinsam mit Merck entwickelten Krebsimpfstoff unverhältnismäßig gewesen sei.

Die Aktien von Moderna legten im vergangenen Monat an einem einzigen Handelstag um fast 180 % zu, nachdem das Biotechunternehmen aus dem Raum Massachusetts mitgeteilt hatte, dass seine gemeinsam mit Merck entwickelte Hautkrebstherapie Intismeran die Hauptziele einer Phase-3-Studie bei Patienten mit reseziertem Melanom erreicht habe.

Baker bezeichnete den Anstieg, der am 19. August die Marktkapitalisierung des COVID-19-Impfstoffherstellers um mehr als 44 Mrd. US-Dollar erhöhte, als „übertrieben“ und nicht zu rechtfertigen und stufte Moderna von Neutral auf Verkaufen herab.

Der Analyst erhöhte jedoch sein Kursziel für die Aktie von 40 auf 81 US-Dollar, was weiterhin einem Abwärtspotenzial von 46 % gegenüber dem letzten Schlusskurs entspricht.

J&J ERREICHT ALLZEITHOCH, NACHDEM UBS BEIM ÜBERGANG ZUM WACHSTUM EINE KAUFEMPFEHLUNG ÜBERNIMMT

Die Aktien von Johnson & Johnson erreichten am Mittwoch ein Allzeithoch, nachdem UBS die Beobachtung des Pharmariesen mit einer Kaufempfehlung und einem Kursziel von 320 US-Dollar aufgenommen hatte. UBS erwartet, dass sich das Unternehmen angesichts seiner starken Pipeline zu einer Wachstumsaktie entwickelt.

Nach einer eingehenden Analyse der Pipeline von J&J bezeichnete Analyst Michael Yee das Unternehmen als „eine der saubersten, sich beschleunigenden Wachstumsgeschichten im Large-Cap-Pharma-/Biotech-Bereich“. Der Umsatz soll für den Rest des Jahrzehnts um mehr als 10 % wachsen, verglichen mit einer historischen CAGR von 6–8 %.

Der Analyst erwartet außerdem, dass JNJ wieder zu einer Wachstumsaktie wird und sich die Bewertung von 18–20x auf 20–25x Gewinnen erhöht.

„Unsere Analyse identifiziert eine robuste Pipeline über sieben große Franchises mit jeweils mehr als 5 Mrd. US-Dollar Umsatzpotenzial, was eine Pipeline-Chance von mehr als 30–40 Mrd. US-Dollar in den Bereichen Immunologie und Onkologie darstellt und das Wachstum bis weit in das nächste Jahrzehnt unterstützen sollte“, schrieb Yee.

MEDTRONIC STEIGT NACH ÜBERTREFFEN DER ERWARTUNGEN IM ERSTEN FISKALQUARTAL UND ANHEBUNG DES AUSBLICKS

Die Aktien von Medtronic wurden am Dienstag höher gehandelt, nachdem der irische Medizintechnikkonzern für das erste Quartal des Geschäftsjahres 2027 besser als erwartete Finanzzahlen gemeldet und seinen Ausblick für das Gesamtjahr angehoben hatte. Das Unternehmen verwies dabei auf starke Ergebnisse seit Jahresbeginn.

Das in Dublin ansässige Unternehmen meldete für das Quartal einen Umsatz von 9,76 Mrd. US-Dollar bei einem Wachstum von rund 14 % gegenüber dem Vorjahr und übertraf den Konsens um 22