Haftungsausschluss: Der Text wurde mit Hilfe einer KI zusammengefasst und übersetzt. Für Aussagen aus dem Originaltext wird keine Haftung übernommen!

Vertex Pharmaceuticals (VRTX) gab positive Daten aus der Phase-IIb-Studie AMPLIFIED bekannt. Untersucht wurde das Prüfmedikament Inaxaplin zur Behandlung von Patienten mit APOL1-vermittelter Nierenerkrankung (AMKD) und mäßiger Proteinurie sowie von Menschen mit AMKD und Typ-II-Diabetes.

AMKD ist eine schnell fortschreitende Nierenerkrankung, die durch vererbte Varianten im APOL1-Gen verursacht wird. Sie schädigt Nierenzellen und führt zu Proteinurie und nachlassender Nierenfunktion. In schweren Fällen kann die Erkrankung zu Dialyse oder einer Nierentransplantation führen.

Seit Jahresbeginn sind die VRTX-Aktien um 13,6 % gestiegen, verglichen mit einem Wachstum der Branche von 8 %. Zacks Investment Research

Bildquelle: Zacks Investment Research

Wichtige Höhepunkte der Daten aus Vertex’ Phase-IIb-Studie AMPLIFIED

In die Phase-IIb-Studie AMPLIFIED wurden Patienten in zwei Kohorten aufgenommen. Die erste Kohorte umfasste Patienten mit AMKD und mäßiger Proteinurie, die zweite Patienten mit AMKD, Typ-II-Diabetes und Proteinurie. Die Patienten erhielten zusätzlich zur optimierten Standardversorgung 13 Wochen lang einmal täglich 45 mg Inaxaplin. Primärer Endpunkt war die prozentuale Veränderung des Urin-Albumin-Kreatinin-Quotienten (UACR) gegenüber dem Ausgangswert. Die Studie untersuchte außerdem Veränderungen des Urin-Protein-Kreatinin-Quotienten (UPCR) und die Sicherheit von Inaxaplin.

In der ersten Kohorte verringerte Inaxaplin den UACR in Woche 13 gegenüber dem Ausgangswert um 42,7 %. Der UPCR, ein weiteres Maß für Proteinurie, sank im selben Zeitraum um 44,7 %. Die Ergebnisse stimmten mit früheren Ergebnissen der Phase IIa bei Patienten mit AMKD und fokaler segmentaler Glomerulosklerose überein.

In der zweiten Kohorte verzeichneten Patienten, die Inaxaplin erhielten, in Woche 13 gegenüber dem Ausgangswert einen Rückgang des UACR um 17,3 % und des UPCR um 25,4 %.

Inaxaplin wurde in beiden Kohorten im Allgemeinen gut vertragen; es wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse gemeldet.

Vertex schließt die Aufnahme in Inaxapl ins AMPLITUDE-Studie ab

Parallel zu den AMPLIFIED-Ergebnissen gab Vertex bekannt, die Patientenaufnahme in die globale zulassungsrelevante Phase-II/III-Studie AMPLITUDE abgeschlossen zu haben. Die Studie untersucht Inaxaplin als orale Behandlung mit einmal täglich 45 mg bei Patienten mit AMKD und schwerer Proteinurie. Primärer Endpunkt ist die geschätzte glomeruläre Filtrationsrate nach zwei Behandlungsjahren, ein Maß zur Bewertung der Auswirkungen der Behandlung auf die Nierenfunktion im Zeitverlauf.

Vertex erwartet, Zwischendaten aus der Studie Anfang 2027 zu veröffentlichen. Positive Ergebnisse könnten vorbehaltlich einer behördlichen Prüfung eine beschleunigte Zulassung des Medikaments in den Vereinigten Staaten unterstützen.

VRTX-Rang von Zacks und Aktien, die in Betracht gezogen werden können

Die Geschichte geht weiter

Vertex hat derzeit den Zacks-Rang Nr. 3 (Halten).

Einige besser eingestufte Aktien im Biotechnologiesektor sind Precigen (PGEN) mit Zacks-Rang Nr. 1 (Starker Kauf) sowie AC Immune (ACIU) und Aldeyra Therapeutics (ALDX), die jeweils Zacks-Rang Nr. 2 (Kauf) tragen. Die vollständige Liste der heutigen Aktien mit Zacks-Rang Nr. 1 finden Sie hier.

In den vergangenen 60 Tagen haben sich die Schätzungen für Precigens Ergebnis je Aktie 2026 von einem Verlust von 2 Cent auf einen Gewinn von 25 Cent verbessert. Im selben Zeitraum stiegen die Ergebnisschätzungen für 2027 von 25 Cent auf 86 Cent. Die PGEN-Aktien sind seit Jahresbeginn um 88,8 % gestiegen.

Precigens Ergebnisse übertrafen in drei der vergangenen vier Quartale die Schätzungen und verfehlten sie im verbleibenden Quartal; die durchschnittliche Überraschung betrug 108,96 %.

In den vergangenen 60 Tagen verringerte sich die Schätzung des Verlusts je Aktie von AC Immune für 2026 von 84 Cent auf 60 Cent. Im selben Zeitraum blieb die Ergebnisschätzung für 2027 mit 17 Cent je Aktie unverändert. Die ACIU-Aktien haben seit Jahresbeginn 13,1 % verloren.

Die Ergebnisse von AC Immune übertrafen in jedem der vergangenen vier Quartale die Schätzungen; die durchschnittliche Überraschung betrug 33,25 %.

In den vergangenen 60 Tagen verringerte sich die Schätzung des Verlusts je Aktie von Aldeyra Therapeutics für 2026 von 43 Cent auf 39 Cent. Im selben Zeitraum verringerte sich die Verlustschätzung für 2027 von 22 Cent auf 16 Cent. Die ALDX-Aktien sind seit Jahresbeginn um 73,1 % eingebrochen.

Die Ergebnisse von Aldeyra Therapeutics übertrafen in jedem der vergangenen vier Quartale die Schätzungen und erzielten eine durchschnittliche Überraschung von 29,25 %.

Möchten Sie die neuesten Empfehlungen von Zacks Investment Research? Heute können Sie die 7 besten Aktien für die nächsten 30 Tage herunterladen. Klicken Sie hier, um diesen kostenlosen Bericht zu erhalten.

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX): kostenloser Aktienanalysebericht

Aldeyra Therapeutics, Inc. (ALDX): kostenloser Aktienanalysebericht

AC Immune (ACIU): kostenloser Aktienanalysebericht

Precigen, Inc. (PGEN): kostenloser Aktienanalysebericht

Dieser Artikel wurde ursprünglich auf Zacks Investment Research (zacks.com) veröffentlicht.

Zacks Investment Research

Kommentare ansehen

Haftungsausschluss: Der Text wurde mit Hilfe einer KI zusammengefasst und übersetzt. Für Aussagen aus dem Originaltext wird keine Haftung übernommen!

– Bei Menschen mit AMKD und mäßiger Proteinurie führte die Behandlung mit Inaxaplin in Woche 13 zu einer Verringerung des Urin-Albumin-Kreatinin-Verhältnisses (UACR) von -42,7 % gegenüber dem Ausgangswert –

• Bei Menschen mit AMKD und Typ-2-Diabetes führte die Behandlung mit Inaxaplin in Woche 13 zu einer Verringerung des UACR von -17,3 % gegenüber dem Ausgangswert –

• Inaxaplin war in beiden Kohorten im Allgemeinen sicher und wurde gut vertragen –

• Vertex hat die Rekrutierung für die AMPLITUDE-Studie abgeschlossen und liegt weiterhin im Zeitplan für Ergebnisse der Zwischenanalyse Anfang 2027, die bei positiven Ergebnissen eine mögliche beschleunigte Zulassung in den USA unterstützen könnten -

BOSTON, 22. September 2026--(BUSINESS WIRE)--Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) gab heute positive Ergebnisse der Phase-2b-Studie AMPLIFIED zu Inaxaplin bei Menschen mit APOL1-vermittelter Nierenerkrankung (AMKD) und mäßiger Proteinurie sowie bei Menschen mit AMKD und Typ-2-Diabetes bekannt.

In dieser Studie wurde Inaxaplin als einmal täglich verabreichte Dosis von 45 mg zusätzlich zur optimierten Standardtherapie untersucht. Einundvierzig Personen wurden in zwei Kohorten aufgenommen und dosiert: 1) Personen mit AMKD und mäßiger Proteinurie (UACR ≥0,1 g/g bis <0,42 g/g) waren für Kohorte 1 (N=23) geeignet, und 2) Personen mit AMKD, Typ-2-Diabetes und Proteinurie (UACR ≥0,1 g/g bis <6 g/g) waren für Kohorte 2 (N=18) geeignet. Der primäre Endpunkt der Studie war die mittlere prozentuale Veränderung des UACR in Woche 13 gegenüber dem Ausgangswert, getrennt für jede Kohorte bewertet. Zu den weiteren Endpunkten gehörten die mittlere prozentuale Veränderung des Urin-Protein-Kreatinin-Verhältnisses (UPCR) in Woche 13 gegenüber dem Ausgangswert sowie die Sicherheit.

In Kohorte 1 führte die zusätzlich zur optimierten Standardtherapie verabreichte Behandlung mit Inaxaplin in Woche 13 zu einer Verringerung des UACR um -42,7 % (95-%-KI -58,3 %, -21,1 %) gegenüber dem Ausgangswert. Der UPCR ging in Woche 13 gegenüber dem Ausgangswert um -44,7 % zurück. Diese Ergebnisse stimmen mit dem zuvor berichteten Behandlungseffekt der Phase-2a-Studie zu Inaxaplin bei AMKD mit fokal-segmentaler Glomerulosklerose (FSGS) überein, in der in Woche 13 gegenüber dem Ausgangswert eine Verringerung des UACR um -43,4 % und des UPCR um -47,6 % festgestellt wurde. In dieser Kohorte mit mäßiger Proteinurie war bei den meisten Personen keine FSGS diagnostiziert worden.

In Kohorte 2 führte die zusätzlich zur optimierten Standardtherapie verabreichte Behandlung mit Inaxaplin in Woche 13 zu einer Verringerung des UACR um -17,3 % (95-%-KI -36,3 %, 7,2 %) gegenüber dem Ausgangswert. Der UPCR ging in Woche 13 gegenüber dem Ausgangswert um -25,4 % zurück.

Wirksamkeitsergebnisse der Phase-2b-AMPLIFIED-Studie nach Kohorte

Kohorte 1: AMKD mit mäßiger Proteinurie

N=22* Kohorte 2: AMKD mit Typ-2-Diabetes

N=17 Primärer Endpunkt Mittlerer UACR-Ausgangswert g/g (Standardabweichung) 0,28 (0,09) 0,67 (0,87) Mittlere prozentuale Veränderung (geometrisch) des UACR in Woche 13 gegenüber dem Ausgangswert (95-%-Konfidenzintervall) -42,7 % (-58,3 %, -21,1 %)​# -17,3 % (-36,3 %, 7,2 %)​# Weiterer Endpunkt Mittlerer UPCR-Ausgangswert g/g (Standardabweichung) 0,46 (0,20) 1,12 (1,51) Mittlere prozentuale Veränderung (geometrisch) des UPCR in Woche 13 gegenüber dem Ausgangswert (95-%-Konfidenzintervall) -44,7 % (-60,9 %, -21,9 %)# -25,4 %​ (-45,1 %, 1,4 %)​# Gemäß dem vorab festgelegten statistischen Analyseplan wurden zwei Personen, eine in jeder Kohorte, die nicht behandlungstreu waren, nicht in die Wirksamkeitsanalysen einbezogen. **Die Analysen umfassen die behandelten Personen, bei denen in Woche 13 eine Untersuchung durchgeführt wurde: 18 beziehungsweise 14 Personen in Kohorte 1 und 2. #95-%-KI wurden nachträglich erstellt

Inaxaplin war in beiden Kohorten im Allgemeinen sicher und wurde gut vertragen. Es gab keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs), die mit Inaxaplin in Zusammenhang standen. Alle unerwünschten Ereignisse (AEs) waren leicht oder mittelschwer. Das häufigste AE (bei >5 % der Probanden) waren Kopfschmerzen (7,3 %). Bei fünf Personen traten isolierte, asymptomatische Erhöhungen der Transaminasen auf, die sich zurückbildeten.

„Diese Ergebnisse erweitern die Evidenzbasis für Inaxaplin und sein Potenzial als erstklassige Behandlung, die auf die zugrunde liegende Ursache von AMKD abzielt. Die Kohorte mit mäßiger Proteinurie, die Patienten mit und ohne FSGS umfasste, zeigte bemerkenswerte Verringerungen der Proteinurie, die mit der ursprünglichen Phase-2a-Studie bei Patienten mit AMKD und FSGS übereinstimmen“, sagte Carmen Bozic, M.D., Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs, und Chief Medical Officer bei Vertex. „Wir freuen uns auch über den Behandlungseffekt, obwohl er in der Kohorte mit Typ-2-Diabetes geringer ausfiel. Wir freuen uns darauf, die AMPLIFIED-Ergebnisse mit den Zulassungsbehörden im Kontext der zulassungsrelevanten AMPLITUDE-Studie zu erörtern.“

„Diese Ergebnisse sind sehr überzeugend“, sagte Glenn Chertow, M.D., M.P.H., Professor für Medizin an der Stanford University School of Medicine und Vorsitzender des Vertex APOL1 Program Steering Committee. „Diese Patienten wurden bereits gut mit grundlegenden Therapien für chronische Nierenerkrankungen behandelt, und die Behandlung mit Inaxaplin führte zu zusätzlichen Verringerungen der Proteinurie. Als jemand, der diese schnell fortschreitende Erkrankung mit hohem ungedecktem Bedarf behandelt, freue ich mich auf die Zwischenanalyse der AMPLITUDE-Studie und hoffe, dass wir Patienten mit AMKD bald eine potenzielle krankheitsspezifische und krankheitsmodifizierende Therapie anbieten können.“

Vertex hat die vollständige Rekrutierung für die Phase-2/3-AMPLITUDE-Studie zu Inaxaplin bei Menschen mit schwerer Proteinurie und ohne andere krankheitsverursachende Nierenkomorbiditäten abgeschlossen. Vertex liegt im Zeitplan, um Daten aus der vorab geplanten Zwischenanalyse von AMPLITUDE Anfang 2027 zu veröffentlichen, sobald die Kohorte der Zwischenanalyse eine 48-wöchige Behandlung erreicht. Bei positiven Ergebnissen könnten die Daten die Grundlage für eine mögliche beschleunigte Zulassung in den USA bilden.

Über die APOL1-vermittelte Nierenerkrankung (AMKD) AMKD ist eine schnell fortschreitende, proteinurische Nierenerkrankung, die durch zwei Varianten im APOL1-Gen verursacht wird. Sie tritt bei Menschen afrikanischer Abstammung auf. AMKD entsteht, wenn vererbte APOL1-Genvarianten Nierenzellschäden, Zelltod und Schäden an den Glomeruli verursachen, die das Blut in der Niere filtern. Dies führt zu Protein im Urin, bekannt als „Proteinurie“, und zu einer verminderten Fähigkeit der Niere, zu funktionieren, was wiederum zu Dialyse, Transplantation oder Tod führen kann. AMKD betrifft etwa 150.000 Menschen in den USA und Europa.

Haftungsausschluss: Der Text wurde mit Hilfe einer KI zusammengefasst und übersetzt. Für Aussagen aus dem Originaltext wird keine Haftung übernommen!

Die Food and Drug Administration und das Duke-Margolis Institute for Health Policy werden diesen Monat einen öffentlichen Workshop veranstalten, um eine der schwierigsten Fragen bei der Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten zu untersuchen: Wie lässt sich zuverlässige Evidenz erzeugen, wenn die Zahl der verfügbaren Patienten konventionelle klinische Studien schwierig oder unmöglich macht?

Das Treffen „RISE to the Challenge: Statistical Considerations for Rare Disease Clinical Investigations“ ist laut [https://healthpolicy.duke.edu/events/rise-challenge-statistical-considerations-rare-disease-clinical-investigations] für den 29. September von 9:00 bis 16:30 Uhr ET angesetzt. Die hybride Veranstaltung findet im National Press Club in Washington, D.C. statt.

Laut einem Entwurf der Tagesordnung wird der Workshop untersuchen, wie Forscher das Design, die Durchführung und die Analyse von Studien anpassen können, ohne die wissenschaftliche Strenge zu opfern, die erforderlich ist, um festzustellen, ob ein Arzneimittel oder Medizinprodukt wirkt.

Für Biotech-Anleger, die glauben, dass vielversprechende Programme für seltene Krankheiten zu Unrecht benachteiligt wurden, weil sie klinische Standards für deutlich größere Patientengruppen nicht erfüllen konnten, könnte der Workshop einen praktikableren regulatorischen Weg signalisieren.

Entwickler von Therapien für seltene Krankheiten sehen sich häufig praktischen und ethischen Hindernissen für konventionelle randomisierte Studien gegenüber. Die Zahl der geeigneten Patienten kann eher Dutzende als Tausende betragen. Einige Krankheiten schreiten schnell fort, während andere hauptsächlich Kinder betreffen. Patienten und Familien könnten außerdem davon absehen, an einer Studie teilzunehmen, wenn sie anstelle einer experimentellen Behandlung ein Placebo erhalten könnten.

Diese Einschränkungen haben die FDA dazu geführt, bei einigen Programmen für seltene Krankheiten Einarmstudien, Vergleiche mit natürlichen Krankheitsverläufen, Surrogatendpunkte und andere unkonventionelle Evidenzformen zu akzeptieren. Sie haben außerdem lang andauernde Auseinandersetzungen darüber ausgelöst, ob regulatorische Flexibilität zu weit gehen kann.

Sarepta Therapeutics’ (SRPT [https://seekingalpha.com/symbol/SRPT]) Exondys 51 wurde zu einem prägenden Beispiel, nachdem die FDA 2016 eine beschleunigte Zulassung für eine Untergruppe von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie erteilt hatte. Die Entscheidung stützte sich auf eine erhöhte Produktion von Dystrophin als Surrogatendpunkt, obwohl Behördenprüfer infrage stellten, ob der relativ kleine Anstieg mit vertretbarer Wahrscheinlichkeit einen klinischen Nutzen vorhersagen könne.

Die FDA-Führung genehmigte die Behandlung letztlich trotz dieser internen Einwände, wie aus den eigenen regulatorischen Prüfunterlagen der Behörde hervorgeht.

MEHR ZU STATE STREET® SPDR® S&P® BIOTECH ETF, SAREPTA THERAPEUTICS UND ANDEREN

• 5 unterbewertete Onkologieaktien, die die Wall Street übersieht
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY) diskutiert Zilebesiran und das Potenzial von RNAi-Therapien zur kontinuierlichen Blutdruckkontrolle – Transkript
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY) diskutiert Zilebesiran und das Potenzial von RNAi-Therapien zur kontinuierlichen Blutdruckkontrolle – Slideshow
• Trump kündigt MFN-Preise für Medicaid in allen Bundesstaaten an
• 10 Small-Cap-US-Gesundheitsaktien mit den schwächsten Momentum-Bewertungen

Haftungsausschluss: Der Text wurde mit Hilfe einer KI zusammengefasst und übersetzt. Für Aussagen aus dem Originaltext wird keine Haftung übernommen!

Vertex Pharmaceuticals (VRTX) schloss den jüngsten Handelstag bei 508,34 US-Dollar und bewegte sich damit um 1,55 % gegenüber der vorherigen Handelssitzung nach unten. Die Aktie blieb hinter dem täglichen Anstieg des S&P 500 von 0,17 % zurück. Gleichzeitig verlor der Dow 0,18 %, während der technologielastige Nasdaq um 0,4 % zulegte.

Die Aktien des Arzneimittelherstellers hatten im vergangenen Monat 4,43 % verloren. Im selben Zeitraum stieg der Medizinsektor um 0,65 %, während der S&P 500 1,29 % verlor.

Die Investmentgemeinschaft wird die Ergebnisentwicklung von Vertex Pharmaceuticals bei der bevorstehenden Veröffentlichung aufmerksam verfolgen. Der Gewinn je Aktie des Unternehmens soll 4,84 US-Dollar betragen, was einem Anstieg von 0,83 % gegenüber dem gleichen Quartal des Vorjahres entspricht. Unsere jüngste Konsensschätzung erwartet einen Quartalsumsatz von 3,4 Milliarden US-Dollar, 10,43 % mehr als im Vorjahreszeitraum.

Für das Gesamtjahr prognostizieren die Zacks-Konsensschätzungen einen Gewinn von 18,86 US-Dollar je Aktie und einen Umsatz von 13,21 Milliarden US-Dollar, was Veränderungen von 2,5 % beziehungsweise 10,08 % gegenüber dem Vorjahr bedeutet.

Anleger sollten außerdem jüngste Anpassungen der Analystenschätzungen für Vertex Pharmaceuticals beachten. Diese Revisionen spiegeln tendenziell die sich entwickelnde Natur kurzfristiger Geschäftstrends wider. Vor diesem Hintergrund können positive Schätzungsrevisionen als Zeichen des Optimismus hinsichtlich der Geschäftsaussichten betrachtet werden.

Unsere Untersuchungen zeigen, dass diese Schätzungsrevisionen direkt mit kurzfristigen Aktienbewegungen zusammenhängen. Um dies zu nutzen, haben wir den Zacks Rank entwickelt, ein einzigartiges Modell, das diese Schätzungsänderungen einbezieht und ein praktisches Bewertungssystem bietet.

Das Zacks-Rank-System reicht von 1 (starker Kauf) bis 5 (starker Verkauf) und verfügt über eine bemerkenswerte Erfolgsbilanz überdurchschnittlicher Leistung. Aktien mit Rang 1 erzielten seit 1988 eine durchschnittliche jährliche Rendite von 25 %. Im vergangenen Monat ist die Konsensschätzung des Zacks-Gewinns je Aktie um 1,04 % gesunken. Vertex Pharmaceuticals weist derzeit einen Zacks-Rang von 3 (Halten) auf.

Aus Bewertungssicht wird Vertex Pharmaceuticals derzeit mit einem Forward-KGV von 27,38 gehandelt. Die Branche hat ein durchschnittliches Forward-KGV von 23,81, sodass man zu dem Schluss kommen könnte, dass Vertex Pharmaceuticals im Vergleich mit einem Aufschlag gehandelt wird.

VRTX weist derzeit außerdem ein PEG-Verhältnis von 2 auf. Diese verbreitete Kennzahl ähnelt dem bekannten KGV, berücksichtigt aber zusätzlich die erwartete Gewinnwachstumsrate des Unternehmens. Zum Ende des gestrigen Handels hatte die Branche Medizin – Biomedizin und Genetik ein durchschnittliches PEG-Verhältnis von 1,94.

Die Branche Medizin – Biomedizin und Genetik ist Teil des Medizinsektors. Mit ihrem aktuellen Zacks-Branchenrang von 161 liegt diese Branche im unteren 35-%-Bereich aller Branchen mit mehr als 250 Branchen.

Der Zacks-Branchenrang ist von der besten bis zur schlechtesten Branche nach dem durchschnittlichen Zacks-Rang der einzelnen Unternehmen innerhalb dieser Sektoren geordnet. Unsere Untersuchungen zeigen, dass die oberen 50 % der bewerteten Branchen die untere Hälfte im Verhältnis 2 zu 1 übertreffen.

Nutzen Sie Zacks.com, um all diese aktienkursbewegenden Kennzahlen und weitere während der kommenden Handelssitzungen zu verfolgen.

Möchten Sie die neuesten Empfehlungen von Zacks Investment Research? Heute können Sie 7 beste Aktien für die nächsten 30 Tage herunterladen. Klicken Sie hier, um diesen kostenlosen Bericht zu erhalten.

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX): Kostenloser Aktienanalysebericht

Dieser Artikel wurde ursprünglich auf Zacks Investment Research (zacks.com) veröffentlicht.

Zacks Investment Research

Kommentare anzeigen

Haftungsausschluss: Der Text wurde mit Hilfe einer KI zusammengefasst und übersetzt. Für Aussagen aus dem Originaltext wird keine Haftung übernommen!

VORTEX ENERGY CORP

VANCOUVER, British Columbia, 17. September 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Vortex Energy Corp. (CSE: VRTX) (OTC: VTECF) (FSE: AA3) („Vortex“ oder das „Unternehmen“) gab erfreut bekannt, dass das Unternehmen mit Global Strategic Minerals Corp. (dem „Verkäufer“) eine Asset-Kaufvereinbarung (die „Asset-Kaufvereinbarung“) geschlossen hat, gemäß der das Unternehmen die erworbenen Vermögenswerte (wie nachstehend definiert) erwerben wird. Diese umfassen das Meadows-Projekt (das „Projekt“) im westlichen Zentrum Saskatchewans nahe der Grenze zu Alberta (das „Meadows-Projekt“).

Das Meadows-Projekt wird durch die Saskatchewan Subsurface Mineral Permit Nr. SMP273 (die „Genehmigung“) repräsentiert. Im Rahmen der Asset-Kaufvereinbarung wird das Unternehmen 100 % der Beteiligung des Verkäufers an der Genehmigung, sämtliche übertragbaren technischen Informationen zum Meadows-Projekt und sämtliche übertragbaren staatlichen Genehmigungen im Zusammenhang mit der Genehmigung erwerben (zusammen die „erworbenen Vermögenswerte“).

Transaktionsbedingungen

Der Kaufpreis für die erworbenen Vermögenswerte beträgt 255.000 kanadische Dollar und ist bei Abschluss in bar vom Unternehmen an den Verkäufer zu zahlen. Nach Abschluss wird das Unternehmen nur jene Verpflichtungen übernehmen, die nach dem anwendbaren Recht mit der Genehmigung verbunden sein müssen, darunter eine jährliche Mietzahlung von etwa 43.219 Dollar während der Genehmigungsjahre eins bis fünf und etwa 108.047 Dollar während der Genehmigungsjahre sechs bis acht sowie eine Arbeitsverpflichtung von etwa 9,81 Mio. Dollar über die nächsten acht Jahre, beginnend am 14. Juli 2026. Mit Ausnahme dieser übernommenen Verpflichtungen wird das Unternehmen keine Verbindlichkeiten des Verkäufers übernehmen.

Der Abschluss der Transaktion wird etwa für den 1. Oktober 2026 erwartet, vorbehaltlich der Erfüllung oder des Verzichts auf die üblichen Abschlussbedingungen gemäß der Asset-Kaufvereinbarung.

Der Abschluss der Transaktion bleibt von üblichen Abschlussbedingungen abhängig, einschließlich des Erhalts aller erforderlichen staatlichen, regulatorischen und dritten Genehmigungen und Zustimmungen, der Genehmigung und Registrierung der Übertragung der Genehmigung, der Vorlage üblicher Abschlussdokumente, der Richtigkeit der Zusicherungen und Gewährleistungen der Parteien, der Erfüllung ihrer jeweiligen Verpflichtungen sowie der Übertragung der erworbenen Vermögenswerte frei von allen Belastungen mit Ausnahme zulässiger Belastungen. Es kann nicht zugesichert werden, dass die Transaktion zu den in der Asset-Kaufvereinbarung vorgesehenen Bedingungen oder überhaupt abgeschlossen wird.

Projektmerkmale

Das Meadows-Projekt umfasst etwa 21.609 Hektar auf 338 Kronparzellen im nordwestlichen Saskatchewan nahe der Grenze zu Alberta. Die Genehmigung umfasst unterirdische Mineralrechte der Krone innerhalb der Elk Point Group, einer geologischen Abfolge mit mächtigen salzhaltigen Schichten, die in historischen Bohrungen rund um das Projekt dokumentiert wurden. Diese regionalen Hinweise bilden eine ermutigende Grundlage für die Exploration des Projekts auf Salz mit möglichen Anwendungen für Druckluftenergiespeicherung und Wasserstoffspeicherung. Das nahe gelegene Cold Lake bietet ein etabliertes Zentrum der Energieindustrie und der regionalen Dienstleistungen, während Highway 919 und regionale Rohstoffstraßen potenziellen Zugang zum Projekt ermöglichen, wobei Meadow Lake als regionales Logistikzentrum dient. Das Vorkommen, die Mächtigkeit, die Kontinuität und die Qualität des Salzes unter der Genehmigung sowie seine Eignung für die Entwicklung von Kavernen sind weiterhin unbestätigt. Weitere Explorations- und technische Arbeiten werden erforderlich sein, um das Potenzial des Projekts zu bewerten.

Die wissenschaftlichen und technischen Informationen zum Meadows-Projekt in dieser Pressemitteilung wurden von Jared Suchan, Ph.D., P.Geo. (APEGS Nr. 36165), dem Vizepräsidenten für Exploration bei Vortex, geprüft und genehmigt. Er ist eine „qualifizierte Person“ im Sinne des National Instrument 43-101 – Standards of Disclosure for Mineral Projects.

Über Vortex Energy Corp.

Vortex Energy Corp. ist ein Unternehmen in der Explorationsphase, das hauptsächlich mit dem Erwerb, der Exploration und der Entwicklung von Mineralgrundstücken in Nordamerika befasst ist. Das Unternehmen entwickelt derzeit sein Robinson River Salt Project weiter, das aus insgesamt 942 Claims mit einer Fläche von 23.500 Hektar besteht und etwa 35 km südlich der Stadt Stephenville in der Provinz Neufundland und Labrador liegt. Das Robinson River Salt Project ist sowohl für Salz als auch für die Speicherung von Wasserstoff in Salzkavernen aussichtsreich. Das Unternehmen entwickelt außerdem sein Fire Eye Uranium Property im Athabasca-Becken weiter, einer Region, die für ihre Uranvorkommen bekannt ist.

Im Namen des Verwaltungsrats

Paul Sparkes Chief Executive Officer, Direktor +1 (778) 819-0164 info@vortexenergycorp.com

Hinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen

Bestimmte Aussagen in dieser Pressemitteilung stellen zukunftsgerichtete Informationen im Sinne der geltenden kanadischen Wertpapiergesetze dar. Zukunftsgerichtete Informationen beziehen sich auf künftige Ereignisse oder künftige Leistungen und werden häufig, jedoch nicht immer, durch Wörter wie „erwarten“, „beabsichtigen“, „planen“, „glauben“, „können“, „werden“, „könnten“ und ähnliche Ausdrücke gekennzeichnet. Alle Aussagen außer historischen Tatsachen können zukunftsgerichtete Informationen sein.

Zu den zukunftsgerichteten Informationen in dieser Pressemitteilung gehören Aussagen über den erwarteten Abschluss und den erwarteten Zeitpunkt der Transaktion, die Erfüllung oder den Verzicht auf die Abschlussbedingungen, den Erhalt erforderlicher Genehmigungen und Zustimmungen sowie die Genehmigung und Registrierung der Übertragung der Genehmigung. Diese zukunftsgerichteten Informationen basieren auf Annahmen, die das Management zum Datum dieser Pressemitteilung für angemessen hält, einschließlich der Annahme, dass die Parteien die geltenden Abschlussbedingungen erfüllen oder auf sie verzichten, die erforderlichen Genehmigungen und Zustimmungen erhalten, die Übertragung der Genehmigung abschließen und registrieren und die Transaktion zu den in der Asset-Kaufvereinbarung vorgesehenen Bedingungen und innerhalb des vorgesehenen Zeitplans abschließen.

Zukunftsgerichtete Informationen unterliegen bekannten und unbekannten Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren, die dazu führen können, dass tatsächliche Ergebnisse oder Ereignisse wesentlich von den ausgedrückten oder implizierten Ergebnissen oder Ereignissen abweichen, einschließlich der

Haftungsausschluss: Der Text wurde mit Hilfe einer KI zusammengefasst und übersetzt. Für Aussagen aus dem Originaltext wird keine Haftung übernommen!

Die Aktien von Sionna Therapeutics SION fielen gestern um fast 17 %, nachdem das Unternehmen eine umfassende organisatorische Umstrukturierung angekündigt hatte. Im Rahmen der Umstrukturierung beabsichtigt Sionna, ihre Belegschaft um etwa 46 % zu reduzieren, um die Betriebskosten zu senken und ihre Ressourcen auf die priorisierten Programme gegen zystische Fibrose (CF) zu konzentrieren.

Der Abbau von Arbeitsplätzen ist Teil eines umfassenderen Kostensenkungsprogramms nach Rückschlägen in der Pipeline des Unternehmens. Sionna erwartet, dass die Umstrukturierung und damit verbundene Maßnahmen etwa 6,4 Millionen US-Dollar kosten werden. Nach Angaben von Sionna sollen die Maßnahmen die Reichweite der liquiden Mittel bis in die zweite Hälfte des Jahres 2029 verlängern.

Seit Jahresbeginn ist die SION-Aktie um 83,3 % eingebrochen, während die Branche um 7,8 % gewachsen ist. Zacks Investment Research

Bildquelle: Zacks Investment Research

Rückschlag bei SION-719 führte zu einer Änderung der Prioritäten

Die Umstrukturierung folgt auf enttäuschende klinische Ergebnisse für SION-719, eines der wichtigsten Pipeline-Programme von Sionna. In der Phase-IIa-PreciSION-CF-Proof-of-Concept-Studie untersuchte Sionna SION-719, einen Stabilisator der Nukleotidbindungsdomäne 1, als Zusatz zu Trikafta, der vermarkteten CF-Behandlung von Vertex Pharmaceuticals VRTX, bei Erwachsenen mit CF, die für die F508del-Mutation homozygot waren.

Die Studie erreichte ihren wichtigsten Endpunkt nicht, da SION-719 keine statistisch signifikante Verringerung der Schweißchloridwerte nachweisen konnte, eines wichtigen Biomarkers für die CFTR-Funktion. Obwohl SION-719 im Allgemeinen gut verträglich war, entschied Sionna, die Entwicklung des Kandidaten als Zusatzbehandlung zu Trikafta nicht fortzusetzen.

Das Unternehmen führte später eine Post-hoc-Analyse durch und identifizierte mögliche Faktoren, die die Ergebnisse beeinflusst haben könnten, darunter pharmakokinetische Ausreißer und komplexe Wechselwirkungen zwischen SION-719 und Trikafta. Nach dem Ausschluss von drei Teilnehmern meldete das Unternehmen eine placebokorrigierte Verringerung des Schweißchlorids um 8,6 mmol/L. Dabei handelte es sich jedoch um eine Post-hoc-Analyse und nicht um die vorab festgelegte Primäranalyse, wodurch der Befund weniger schlüssig ist.

SION verlagert den Schwerpunkt auf eine Kombinationstherapie

Nach dem Rückschlag bei SION-719 konzentriert Sionna ihre Ressourcen auf die proprietäre duale Kombination SION-451 und SION-2222.

In einer Phase-I-Studie mit gesunden Freiwilligen wurde SION-451 in dualer Kombination entweder mit SION-2222 (Galicaftor) oder SION-109 untersucht. Die Kombinationen erreichten ihre Ziele hinsichtlich Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik, einschließlich der angestrebten Wirkstoffkonzentrationen bei CF-Teilnehmern.

Auf Grundlage der gesamten Phase-I-Ergebnisse wählte Sionna SION-451 + SION-2222 als bevorzugte Kombination für die weitere Entwicklung aus.

Das Unternehmen beabsichtigt, diese Kombination im ersten Quartal 2027 in die Phase-IIa-AscenSION-CF-Proof-of-Concept-Studie zu überführen. Dieses Programm ist der zentrale Schwerpunkt von Sionnas CF-Entwicklungsstrategie.

Die Geschichte wird fortgesetzt

SIONs Zacks-Rang und eine zu berücksichtigende Aktie

Sionna hat derzeit einen Zacks-Rang von Nr. 3 (Halten).

Einige besser eingestufte Aktien im Biotechnologiesektor sind Precigen PGEN mit einem Zacks-Rang von Nr. 1 (Starker Kauf) und AC Immune ACIU mit einem Zacks-Rang von Nr. 2 (Kauf). Die vollständige Liste der heutigen Zacks-Aktien mit Rang Nr. 1 finden Sie hier.

In den vergangenen 60 Tagen haben sich die Schätzungen für Precigens Ergebnis je Aktie 2026 von einem Verlust von zwei Cent auf einen Gewinn je Aktie von 25 Cent verbessert. Im selben Zeitraum stiegen die Ergebnisschätzungen für 2027 von 25 Cent auf 86 Cent. Die PGEN-Aktien sind seit Jahresbeginn um 67,5 % gestiegen.

Precigens Ergebnis übertraf in drei der vergangenen vier Quartale die Schätzungen und verfehlte sie im verbleibenden Quartal; die durchschnittliche Überraschung betrug 108,96 %.

In den vergangenen 60 Tagen haben sich die Schätzungen für den Verlust je Aktie von AC Immune 2026 von 84 Cent auf 60 Cent verringert. Im selben Zeitraum blieben die Ergebnisschätzungen für 2027 unverändert bei 17 Cent. Die ACIU-Aktien haben seit Jahresbeginn 14,7 % verloren.

AC Immunes Ergebnis übertraf in jedem der vergangenen vier Quartale die Schätzungen; die durchschnittliche Überraschung betrug 33,25 %.

Möchten Sie die neuesten Empfehlungen von Zacks Investment Research? Heute können Sie „7 Best Stocks for the Next 30 Days“ herunterladen. Klicken Sie hier, um den kostenlosen Bericht zu erhalten.

Sionna Therapeutics, Inc. (SION): Kostenloser Aktienanalysebericht

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX): Kostenloser Aktienanalysebericht

AC Immune (ACIU): Kostenloser Aktienanalysebericht

Precigen, Inc. (PGEN): Kostenloser Aktienanalysebericht

Dieser Artikel wurde ursprünglich auf Zacks Investment Research (zacks.com) veröffentlicht.

Zacks Investment Research

Haftungsausschluss: Der Text wurde mit Hilfe einer KI zusammengefasst und übersetzt. Für Aussagen aus dem Originaltext wird keine Haftung übernommen!

Vonn berichtet über ihre Erfahrungen mit JOURNAVX zur Behandlung akuter Schmerzen nach einer karriereverändernden Verletzung bei den Winterspielen 2026.

BOSTON, 15. September 2026 -- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) gab heute bekannt, dass das Unternehmen mit der Weltmeisterin im Skifahren Lindsey Vonn zusammenarbeitet, um auf JOURNAVX® (Suzetrigin), ein verschreibungspflichtiges nicht opioidhaltiges Arzneimittel zur Behandlung mäßiger bis starker akuter Schmerzen bei Erwachsenen, aufmerksam zu machen. JOURNAVX wurde im Januar 2025 von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA zugelassen und war die erste neue Klasse von Schmerzmitteln seit mehr als 20 Jahren. Seitdem wurde JOURNAVX mehr als einer Million Amerikanern verschrieben.

Während der Winterspiele 2026 in Milano Cortina erlitt Lindsey bei ihrem Abfahrtsrennen einen schweren Sturz. Der Sturz führte zu mehreren Verletzungen, die eine sofortige Operation und mehrere weitere Eingriffe erforderten. Nun berichtet Lindsey über ihre Geschichte und ihre persönlichen Erfahrungen bei der Behandlung ihrer mäßigen bis starken akuten Schmerzen mit JOURNAVX.

JOURNAVX (Suzetrigin) ist ein oral einzunehmender, nicht opioidhaltiger, hochselektiver Hemmer von Schmerzsignalen, der selektiv für NaV1.8 ist. NaV1.8 ist ein spannungsabhängiger Natriumkanal, der selektiv in peripheren schmerzempfindlichen Neuronen exprimiert wird und dort an der Übertragung von Schmerzsignalen beteiligt ist. Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA genehmigte JOURNAVX zur zweimal täglichen Anwendung bei Erwachsenen mit mäßigen bis starken akuten Schmerzen am 30. Januar 2025.

JOURNAVX ist zur Behandlung mäßiger bis starker akuter Schmerzen, einschließlich postoperativer Schmerzen, bei Erwachsenen angezeigt. Die Anwendung von JOURNAVX zusammen mit starken CYP3A-Hemmern ist kontraindiziert. Starke und mäßige CYP3A-Hemmer erhöhen die Exposition gegenüber Suzetrigin und seinem aktiven Metaboliten, was Nebenwirkungen verursachen kann. Bei mäßigen CYP3A-Hemmern ist die JOURNAVX-Dosis zu reduzieren.

Die Pressemitteilung enthält außerdem Warnhinweise zu Arzneimittelwechselwirkungen, hormonellen Verhütungsmitteln sowie mäßiger und schwerer Leberfunktionsstörung.

Haftungsausschluss: Der Text wurde mit Hilfe einer KI zusammengefasst und übersetzt. Für Aussagen aus dem Originaltext wird keine Haftung übernommen!

VORTEX ENERGY CORP

Lonquist übernimmt die Planung der Untersuchung und die Datenerfassung und baut auf den jüngsten technischen Arbeiten am Robinsons River auf.

VANCOUVER, British Columbia, 14. September 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Vortex Energy Corp. (CSE: VRTX) (OTC: VTECF) (FSE: AA3) („Vortex“ oder das „Unternehmen“) gab bekannt, dass das Unternehmen Lonquist Field Service (Canada), ULC („Lonquist“) mit der Leitung einer gezielten bodengestützten Schwerkraftmessung bei seinem zu 100 % eigenen Robinsons River Salt Project in Neufundland und Labrador beauftragt hat. Die Beauftragung führt das vom Unternehmen am 3. September 2026 angekündigte Programm zur bodengestützten Schwerkraftmessung fort.

Lonquist wird die Planung der Untersuchung koordinieren und die Erfassung und Verarbeitung der Schwerkraftdaten durch Dritte überwachen. Das Programm wird auf der jüngsten technischen Untersuchung aufbauen; zusätzliche Messungen sollen Lücken in der bestehenden Schwerkraftabdeckung ausgewählter vorrangiger Gebiete schließen. Die daraus entstehenden Daten werden die bestehenden geologischen, Bohr- und geophysikalischen Informationen des Projekts ergänzen und die weitere Bewertung der Untergrundinterpretation und potenzieller Explorationsziele unterstützen.

„Wir freuen uns, dass Lonquist diesen nächsten Schritt am Robinsons River leitet“, sagte Paul Sparkes, Chief Executive Officer von Vortex. „Die jüngsten technischen Arbeiten des Teams haben dabei geholfen, zu bestimmen, wo zusätzliche Informationen am nützlichsten wären. Diese Untersuchung wird es uns ermöglichen, auf dieser Arbeit aufzubauen und unser Verständnis des Projekts weiterzuentwickeln.“

Das Untersuchungsdesign, die Vereinbarungen mit Auftragnehmern und der Zeitplan werden derzeit fertiggestellt. Die Feldarbeiten stehen weiterhin unter dem Vorbehalt der Genehmigung des endgültigen Programms durch das Unternehmen sowie der Bestätigung der erforderlichen Genehmigungen und Zugangsvereinbarungen. Vortex wird im weiteren Verlauf der Planung zusätzliche Einzelheiten bekannt geben. Schwerkraftinterpretationen sind nicht eindeutig und können für sich genommen die Zusammensetzung, Mächtigkeit oder Kontinuität von Salz nicht feststellen.

Qualifizierte Person

Die in dieser Pressemitteilung enthaltenen wissenschaftlichen und technischen Informationen wurden von Jared Suchan, Ph.D., P.Geo. und Vice President of Exploration des Unternehmens, als „Qualified Person“ im Sinne des National Instrument 43-101 geprüft und genehmigt.

Für weitere Informationen zum Projekt sowie zu den Verfahren des Unternehmens zur Datenüberprüfung und Qualitätssicherung wird auf den technischen Bericht „Independent Technical Report on the Robinsons River Salt Property“ vom 31. Juli 2023 verwiesen, der im Profil des Unternehmens auf SEDAR+ verfügbar ist.

Über Vortex Energy Corp.

Vortex Energy Corp. ist ein Unternehmen in der Explorationsphase, das sich hauptsächlich mit dem Erwerb, der Exploration und der Entwicklung von Mineralgrundstücken in Nordamerika befasst. Das Unternehmen entwickelt derzeit sein Robinson River Salt Project weiter, das aus insgesamt 942 Claims mit einer Fläche von 23.500 Hektar besteht und etwa 35 Kilometer südlich der Stadt Stephenville in der Provinz Neufundland und Labrador liegt. Das Robinson River Salt Project bietet Potenzial sowohl für Salz als auch für die Speicherung in Wasserstoff-Salzkavernen. Das Unternehmen entwickelt außerdem sein Fire Eye Uranium Property im Athabasca-Becken weiter, einer für Uranvorkommen bekannten Region.

Im Namen des Verwaltungsrats

Paul Sparkes Chief Executive Officer, Director +1 (778) 819-0164 info@vortexenergycorp.com

Vorsichtshinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen

Bestimmte Aussagen in dieser Pressemitteilung stellen zukunftsgerichtete Informationen dar. Diese Aussagen beziehen sich auf künftige Ereignisse oder künftige Leistungen. Die Verwendung von Wörtern wie „könnte“, „beabsichtigen“, „erwarten“, „glauben“, „werden“, „prognostiziert“, „geschätzt“ und ähnlichen Ausdrücken sowie Aussagen zu Angelegenheiten, die keine historischen Tatsachen sind, soll zukunftsgerichtete Informationen kennzeichnen und beruht auf den derzeitigen Überzeugungen oder Annahmen des Unternehmens über den Ausgang und den zeitlichen Ablauf künftiger Ereignisse. Insbesondere enthält diese Pressemitteilung zukunftsgerichtete Informationen zu den Explorationsplänen des Unternehmens für das Projekt.

Bei der Ableitung der in zukunftsgerichteten Informationen enthaltenen Schlussfolgerungen oder Prognosen werden üblicherweise verschiedene Annahmen oder Faktoren angewandt. Für die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Informationen gehören dazu Annahmen über die Fähigkeit des Unternehmens, seine Explorationspläne umzusetzen, einschließlich der Annahme, dass es die geplanten Bohrungen erfolgreich durchführen wird und dass diese die erwarteten Informationen und gewünschten Ergebnisse liefern.

Obwohl zukunftsgerichtete Informationen auf den angemessenen Annahmen der Unternehmensleitung beruhen, kann nicht zugesichert werden, dass sich solche Informationen als zutreffend erweisen. Zukunftsgerichtete Informationen beinhalten bekannte und unbekannte Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen oder Errungenschaften wesentlich von künftigen Ergebnissen, Leistungen oder Errungenschaften abweichen, die in den zukunftsgerichteten Informationen ausgedrückt oder impliziert werden. Zu diesen Faktoren gehören unter anderem das Risiko, dass die Exploration des Projekts nicht in der derzeit vorgesehenen Weise oder innerhalb des derzeit vorgesehenen Zeitplans oder überhaupt nicht fortgesetzt wird; Risiken, die der Exploration und Entwicklung von Mineralvorkommen innewohnen, einschließlich Risiken im Zusammenhang mit dem Erhalt erforderlicher Genehmigungen und Zulassungen, Änderungen der Projektparameter oder Verzögerungen, während Pläne weiter neu definiert werden; die Tatsache, dass Mineralexploration grundsätzlich unsicher ist und die Ergebnisse der Mineralexploration möglicherweise nicht auf die tatsächliche Geologie oder Mineralisierung eines Projekts schließen lassen; sowie das Risiko, dass die Mineralexploration erfolglos bleibt oder die erwarteten Ergebnisse nicht erreicht, unter anderem aufgrund von Faktoren außerhalb der Kontrolle des Unternehmens wie geologischen Bedingungen. Die in dieser Mitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Informationen gelten zum Datum dieser Mitteilung. Das Unternehmen ist nicht verpflichtet, zukunftsgerichtete Informationen aufgrund neuer Informationen, künftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen zu aktualisieren oder zu überarbeiten, außer soweit dies nach den geltenden Wertpapiergesetzen erforderlich ist.

Haftungsausschluss: Der Text wurde mit Hilfe einer KI zusammengefasst und übersetzt. Für Aussagen aus dem Originaltext wird keine Haftung übernommen!

Wichtige Punkte

Interessiert an Vertex Pharmaceuticals Incorporated? Hier sind fünf Aktien, die uns besser gefallen. Vertex erweitert sein Geschäft über Mukoviszidose hinaus durch die Übernahme von Crinetics und fügt PALSONIFY sowie das spätphasige Medikament Atumelnant gegen kongenitale adrenale Hyperplasie hinzu, von denen das Unternehmen schätzt, dass sie zusammen einen Spitzenumsatz von 5 Milliarden US-Dollar erzielen könnten. Katalysatoren für die Nieren-Pipeline rücken näher: Povetacicept hat für IgA-Nephropathie einen FDA-Entscheidungstermin am 30. November, während Phase-II-Daten für Inaxaplin vor Jahresende erwartet werden und die Zwischenanalyse der Phase III für Anfang 2027 geplant ist. JOURNAVX entwickelt sich zu einem wichtigen kommerziellen Wachstumstreiber, während Versicherungsschutz und die Vertriebsorganisation von Vertex ausgeweitet werden; das Unternehmen strebt für 2026 eine Verdreifachung der Verschreibungen gegenüber 2025 an. Die Phase-III-Studien zu Suzetrigin bei diabetischer peripherer Neuropathie sollen die Rekrutierung bis Jahresende abschließen.

Vertex’ Crinetics-Übernahme verbindet Wachstum mit Integrationsrisiko

Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX) erläuterte auf der Cantor Global Healthcare Conference eine umfassende kommerzielle und klinische Strategie und hob dabei die kürzlich erfolgte Übernahme von Crinetics, geplante Bemühungen zur Einführung von Nierenprodukten und bevorstehende Pipeline-Meilensteine in den Bereichen Nierenerkrankungen, Schmerzen, Mukoviszidose und seltene endokrine Erkrankungen hervor.

Susie Lisa, Senior Vice President für Investor Relations bei Vertex, sagte, das Unternehmen bewerte interne Programme und Übernahmen anhand eines Forschungs- und Entwicklungsrahmens, der sich auf kausale Humanbiologie, validierte Biomarker, Spezialmärkte und vereinfachte regulatorische Wege konzentriere. Sie sagte, das Unternehmen verfolge Wirkstoffe, die entweder bestehende Programme beschleunigten oder eine Präsenz in ausgewählten Krankheitsbereichen begründeten.

→ 3 Aktien unter 20 US-Dollar, die mit der Zukunft der US-Energie und der US-Rohstoffe verbunden sind

CRISPR Therapeutics gewinnt nach Ergebnissen, während die Hoffnung auf die Pipeline wächst

Lisa sagte, Vertex habe seine Übernahme von Crinetics in der vergangenen Woche abgeschlossen und damit PALSONIFY hinzugefügt, das gegen Akromegalie eingeführt werde, sowie den spätphasigen Kandidaten Atumelnant gegen kongenitale adrenale Hyperplasie. Sie bezeichnete die seltene spezialisierte Endokrinologie als einen Bereich mit relativ geringem Entwicklungsrisiko, da Messungen in Phase-II-Studien in die Phase-III-Studien übernommen werden könnten.

Meilensteine der Nieren-Pipeline

Vertex erwartet für Povetacicept bei Immunglobulin-A-Nephropathie, kurz IgAN, einen PDUFA-Termin am 30. November. Lisa sagte, die Interaktionen des Unternehmens mit der Nierenabteilung der FDA seien konstruktiv und der Antrag liege weiterhin im Zeitplan.

→ Chewys Ausverkauf stellt seine Geschichte wiederkehrender Umsätze für Anleger erneut auf den Prüfstand

Die Geschichte wird fortgesetzt

Wie Royalty Pharma ohne die größten Risiken der Biotech-Branche Geld druckt

Lisa argumentierte, dass Povetacicept sich durch eine Verringerung des Verhältnisses von Urinprotein zu Kreatinin um 52 % nach 36 Wochen, zusammen mit der Auflösung von Hämaturie, Verringerungen von galaktosedefizientem IgA1 und seiner Fähigkeit, Patienten beim Erreichen von KDIGO-Leitlinienwerten zu helfen, unterscheide. Sie nannte außerdem die monatliche Verabreichung per Autoinjektor und die niedrigvolumige Dosis als mögliche Vorteile gegenüber den Dosierungsschemata der Wettbewerber.

Vertex entwickelt Povetacicept auch bei primärer membranöser Nephropathie weiter, wo es sich im Phase-II/III-Teil einer 104-wöchigen Studie befindet, sowie in einer Phase-II-Studie gegen Myasthenia gravis. Das Unternehmen prüft weiterhin die RUBY-4-Daten zur warmen autoimmunhämolytischen Anämie.

→ Der Rekordauftragsbestand und der Gewinnsprung von AeroVironment befeuern die Erholungsthese

Für Inaxaplin erwartet Vertex vor Jahresende Phase-II-Proof-of-Concept-Daten aus der Studie AMPLIFIED zur Erweiterung der Population. Die Studie umfasst ungefähr 50 Patienten mit zwei APOL1-Allelen, darunter Patienten mit geringerer Proteinurie und andere mit stärkerer Proteinurie und Typ-2-Diabetes. Lisa sagte, die Phase-III-Studie AMPLITUDE liege weiterhin im Zeitplan, um die Rekrutierung bis Jahresende abzuschließen; eine Zwischenanalyse werde Anfang 2027 erwartet.

Die Zwischenanalyse von AMPLITUDE wird die eGFR-Steigung gegenüber dem Placebo als primären Endpunkt verwenden. Lisa sagte, dass Patienten in der Studie eine Verschlechterung der eGFR erleben, die nahezu doppelt so schnell ist wie bei traditionellen Nierenerkrankungen, wodurch ein Behandlungsunterschied nach 48 Wochen erkennbar werden könnte.

Kommerzielle Expansion über Mukoviszidose hinaus

Lisa sagte, Vertex habe seine kommerzielle Infrastruktur gegenüber dem früheren Schwerpunkt auf Mukoviszidose erheblich ausgeweitet. Das Unternehmen baute für CASGEVY separate Vertriebs- und Unterstützungsstrukturen auf, einschließlich Unterstützung für Behandlungszentren, Patienten und Familien, und erweiterte außerdem seine Organisation für akute Schmerzen für JOURNAVX.

Vertex führte JOURNAVX zunächst mit ungefähr 100 Außendienstmitarbeitern ein und erhöhte die Zahl laut Lisa auf etwa 150, bevor sie Anfang dieses Jahres verdoppelt wurde, als der erstattete Zugang ausgeweitet wurde. Anfang August hatte das Unternehmen 260 Millionen Versicherte mit Zugang, fügte sie hinzu.

Laut Lisa wurde das Wachstum der JOURNAVX-Verschreibungen durch Rückmeldungen von Ärzten und Patienten, einen breiteren Versicherungszugang, den Ausbau des Außendienstes, Marketingaktivitäten und die Ansprache einer großen Zahl von Verschreibern unterstützt, darunter Notfall- und Traumamediziner, Anästhesiologen, orthopädische Chirurgen, Geburtshelfer, Zahnärzte und plastische Chirurgen.

Das Unternehmen strebt für 2026 eine Verdreifachung der JOURNAVX-Verschreibungen gegenüber 2025 an, sagte Lisa. Sie wies darauf hin, dass der Markt für akute Schmerzen groß bleibe und jährlich 80 Millionen Amerikaner ein Rezept erhielten. Vertex ernannte kürzlich Jasper van Grunsven zum Executive Vice President, um sich auf die Schmerz-Franchise und neuere Produkte zu konzentrieren.

Programme für chronische Schmerzen und Endokrinologie

Vertex erwartet, die Rekrutierung in zwei Phase-III-Studien zu Suzetrigin bei diabetischer peripherer Neuropathie bis Jahresende abzuschließen. Lisa sagte, beide Studien dauerten 12 Wochen, wobei Daten möglicherweise bis Mitte 2027 verfügbar seien. Eine Studie umfasst etwa 1.100 Patienten und vergleicht Suzetrigin mit Placebo und Pregabalin, während die andere etwa 700 Patienten umfasst und den Wirkstoff mit Placebo vergleicht.

Das Unternehmen habe die Studien auf erfahrene Studienzentren für diabetische periphere Neuropathie konzentriert, um Placeboeffekte besser zu steuern, sagte Lisa. Vertex prüft außerdem Kombinationen, die auf NaV1.7 abzielen

Haftungsausschluss: Der Text wurde mit Hilfe einer KI zusammengefasst und übersetzt. Für Aussagen aus dem Originaltext wird keine Haftung übernommen!

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) könnte sich nach der Übernahme von Crinetics Pharmaceuticals für ungefähr 10 Milliarden US-Dollar für seine nächste große Wachstumsphase positionieren. Der Deal verschafft dem Unternehmen sofortigen Zugang zum Endokrinologiemarkt und eine neue kommerzielle Plattform über sein etabliertes Mukoviszidose-Geschäft hinaus.

Vertex expandiert in die Endokrinologie

Am 3. September hob Citigroup-Analyst Geoff Meacham die strategische Bedeutung der Übernahme von Crinetics hervor. Seiner Einschätzung nach könnte sie das Geschäft von Vertex diversifizieren und das bestehende Mukoviszidose-Franchise sowie die neueren Geschäftsfelder Nierenerkrankungen, Hämatologie und Schmerz ergänzen. Durch die Transaktion erhält Vertex Zugang zu Palsonify (Paltusotin), einer oralen Behandlung für Akromegalie, die bereits in Europa zugelassen wurde. Paltusotin befindet sich außerdem in der Phase 3 zur Behandlung des Karzinoid-Syndroms im Zusammenhang mit neuroendokrinen Tumoren.

Palsonify ist besonders wichtig, weil es eine sofortige kommerzielle Umsatzchance bietet, anstatt dass das Unternehmen mehrere Jahre auf die Markteinführung eines völlig neuen Medikaments warten muss.

Die frühe Aufnahme von Palsonify war ermutigend, unterstützt durch eine zunehmende Akzeptanz bei Ärzten und eine verbesserte Erstattung. Wenn diese Dynamik anhält, könnte das Medikament einen wichtigen Beitrag zum Umsatzwachstum von Vertex leisten.

Atumelnant eröffnet eine weitere Wachstumschance

Die Übernahme verschafft Vertex außerdem Zugang zu Atumelnant, einem einmal täglich oral einzunehmenden Antagonisten des adrenocorticotropen Hormonrezeptors, der für die kongenitale adrenale Hyperplasie entwickelt wird.

Im Gegensatz zu Palsonify ist Atumelnant noch nicht kommerzialisiert und befindet sich weiterhin in der Phase 3. Eine erfolgreiche Entwicklung und Zulassung könnte Vertex jedoch den Aufbau eines breiteren Endokrinologie-Franchise ermöglichen, das Akromegalie und Nebennierenerkrankungen umfasst.

Langfristig könnten Palsonify und Atumelnant laut den im Zusammenhang mit der Transaktion genannten Erwartungen zusammen mehr als 5 Milliarden US-Dollar Jahresumsatz erzielen. Das würde Vertex’ Umsatzbasis deutlich über Mukoviszidose und das aufstrebende Nierenerkrankungsgeschäft hinaus diversifizieren.

Citigroup behielt die Kaufempfehlung für Vertex und ein Kursziel von 585 US-Dollar bei und erwartet, dass Palsonify bis 2030 ungefähr 700 Millionen US-Dollar Jahresumsatz erzielt, mit zusätzlichem Aufwärtspotenzial durch Atumelnant.

Die 10-Milliarden-Dollar-Frage

Trotz der strategischen Begründung birgt die Übernahme erhebliche Umsetzungsrisiken.

Die größte Sorge betrifft den Preis, den Vertex für Crinetics zahlt. Die Transaktion entspricht ungefähr einer Prämie von 100 %, was bedeutet, dass Vertex einen erheblichen Betrag im Voraus für zukünftiges Wachstum zahlt.

Das erhöht die Anforderungen an die Umsetzung. Sollte Palsonify die erwartete kommerzielle Akzeptanz verfehlen oder zu irgendeinem Zeitpunkt auf klinische oder regulatorische Rückschläge stoßen, könnte Vertex Schwierigkeiten haben, eine angemessene Rendite auf seine Investition zu erzielen.

Palsonify steht außerdem vor der Herausforderung, in einem spezialisierten Akromegalie-Markt zu konkurrieren. Obwohl das Medikament bedeutende Vorteile bietet, muss Vertex noch ein kommerzielles Franchise darum aufbauen. Ärzte und Patienten könnten zögern, von etablierten Therapien zu wechseln, was die Geschwindigkeit begrenzen könnte, mit der Palsonify sein volles kommerzielles Potenzial erreicht.

Atumelnant bringt zusätzliche Unsicherheit, da sich das Medikament noch in Phase-3-Studien befindet. Folglich hängt ein bedeutender Teil des von Vertex für Crinetics gezahlten Werts weiterhin von klinischer Umsetzung, regulatorischer Zulassung und erfolgreicher Vermarktung ab.

Hedgefondsanalyse und Leerverkaufsquote

Die institutionelle Positionierung bietet eine weitere Perspektive auf die Vertex-Aktie. Laut der Datenbank von Insider Monkey hielten am Ende des zweiten Quartals 63 Hedgefonds Beteiligungen an Vertex, verglichen mit 68 im Vorquartal.

Mehrere große institutionelle Investoren erhöhten ihr Engagement. Arrowstreet Capital steigerte seine Beteiligung um 16 % auf ungefähr 366,77 Millionen US-Dollar, während AQR Capital Management seine Position um 261 % auf etwa 305 Millionen US-Dollar erhöhte.

Unterdessen bleibt die pessimistische Positionierung gegenüber Vertex relativ begrenzt. Das Short-Interesse lag bei ungefähr 1,64 % des Streubesitzes, was auf begrenzte Skepsis hindeutet.

Fazit

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) nutzt die enorme Cashflow-Erzeugungskraft seines Mukoviszidose-Franchise, um das zu erwerben, was sein nächster großer Wachstumsmotor werden könnte. Die Übernahme von Crinetics verschafft Vertex durch Palsonify einen sofortigen kommerziellen Zugang, während Atumelnant ein potenziell wertvolles zweites endokrines Präparat darstellt, falls seine Entwicklung in Phase 3 erfolgreich ist.

Der Preis von ungefähr 10 Milliarden US-Dollar erhöht jedoch die Anforderungen an die Umsetzung deutlich. Vertex muss die kommerzielle Akzeptanz von Palsonify erfolgreich ausweiten und Atumelnant durch klinische Entwicklung und regulatorische Prüfung bringen.

Die entscheidende Frage für Vertex-Investoren ist letztlich, ob diese Vermögenswerte die Nettoinvestition von ungefähr 8,8 Milliarden US-Dollar in den kommenden Jahren in ein wiederkehrendes Umsatz-Franchise von mehreren Milliarden US-Dollar verwandeln können.

Obwohl wir das Potenzial von VRTX als Investment anerkennen, glauben wir, dass bestimmte KI-Aktien ein größeres Aufwärtspotenzial und ein geringeres Abwärtsrisiko bieten. Wenn Sie nach einer extrem unterbewerteten KI-Aktie suchen, die zudem erheblich von Zöllen aus der Trump-Ära und dem Trend zur Rückverlagerung profitieren könnte, lesen Sie unseren kostenlosen Bericht über die beste kurzfristige KI-Aktie.

ALS NÄCHSTES LESEN: Sirius XM (SIRI): Die Deutsche Bank sieht großes Aufwärtspotenzial, aber Risiken bleiben, und Novartis (NVS) hat eine potenzielle MS-Chance von 3 Milliarden US-Dollar – doch Investoren stehen vor wichtigen Risiken.

Offenlegung: Keine. Folgen Sie Insider Monkey auf Google News.

Kommentare anzeigen