Haftungsausschluss: Der Text wurde mit Hilfe einer KI zusammengefasst und übersetzt. Für Aussagen aus dem Originaltext wird keine Haftung übernommen!

Die Food and Drug Administration und das Duke-Margolis Institute for Health Policy werden diesen Monat einen öffentlichen Workshop veranstalten, um eine der schwierigsten Fragen bei der Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten zu untersuchen: Wie lässt sich zuverlässige Evidenz erzeugen, wenn die Zahl der verfügbaren Patienten konventionelle klinische Studien schwierig oder unmöglich macht?

Das Treffen „RISE to the Challenge: Statistical Considerations for Rare Disease Clinical Investigations“ ist laut [https://healthpolicy.duke.edu/events/rise-challenge-statistical-considerations-rare-disease-clinical-investigations] für den 29. September von 9:00 bis 16:30 Uhr ET angesetzt. Die hybride Veranstaltung findet im National Press Club in Washington, D.C. statt.

Laut einem Entwurf der Tagesordnung wird der Workshop untersuchen, wie Forscher das Design, die Durchführung und die Analyse von Studien anpassen können, ohne die wissenschaftliche Strenge zu opfern, die erforderlich ist, um festzustellen, ob ein Arzneimittel oder Medizinprodukt wirkt.

Für Biotech-Anleger, die glauben, dass vielversprechende Programme für seltene Krankheiten zu Unrecht benachteiligt wurden, weil sie klinische Standards für deutlich größere Patientengruppen nicht erfüllen konnten, könnte der Workshop einen praktikableren regulatorischen Weg signalisieren.

Entwickler von Therapien für seltene Krankheiten sehen sich häufig praktischen und ethischen Hindernissen für konventionelle randomisierte Studien gegenüber. Die Zahl der geeigneten Patienten kann eher Dutzende als Tausende betragen. Einige Krankheiten schreiten schnell fort, während andere hauptsächlich Kinder betreffen. Patienten und Familien könnten außerdem davon absehen, an einer Studie teilzunehmen, wenn sie anstelle einer experimentellen Behandlung ein Placebo erhalten könnten.

Diese Einschränkungen haben die FDA dazu geführt, bei einigen Programmen für seltene Krankheiten Einarmstudien, Vergleiche mit natürlichen Krankheitsverläufen, Surrogatendpunkte und andere unkonventionelle Evidenzformen zu akzeptieren. Sie haben außerdem lang andauernde Auseinandersetzungen darüber ausgelöst, ob regulatorische Flexibilität zu weit gehen kann.

Sarepta Therapeutics’ (SRPT [https://seekingalpha.com/symbol/SRPT]) Exondys 51 wurde zu einem prägenden Beispiel, nachdem die FDA 2016 eine beschleunigte Zulassung für eine Untergruppe von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie erteilt hatte. Die Entscheidung stützte sich auf eine erhöhte Produktion von Dystrophin als Surrogatendpunkt, obwohl Behördenprüfer infrage stellten, ob der relativ kleine Anstieg mit vertretbarer Wahrscheinlichkeit einen klinischen Nutzen vorhersagen könne.

Die FDA-Führung genehmigte die Behandlung letztlich trotz dieser internen Einwände, wie aus den eigenen regulatorischen Prüfunterlagen der Behörde hervorgeht.

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[Straßenschild an der Wall Street im Finanzviertel von Manhattan] Alexey_Fedoren

Die Futures auf Aktienindizes waren am Donnerstag uneinheitlich, während Händler auf den Inflationsbericht zu den Großhandelspreisen blickten.

Dow-Futures (INDU) +0,1 %, S&P-500-Futures (SPX) -0,1 % und Nasdaq-Futures (US100:IND) +0,6 %.

Es wird erwartet, dass der Erzeugerpreisindex für die Endnachfrage im August nach einem unveränderten Wert im Juli auf einen Anstieg von 0,4 % zulegt, da die Energiepreise erneut gestiegen sind. Ohne Lebensmittel und Energie wird ein Anstieg von 0,3 % erwartet, verglichen mit 0,2 % im Juli. Die Kernkennzahl dürfte im Jahresvergleich um 4,6 % steigen.

Auf politischer Ebene zerstörte das US-Militär nach Angaben des US-Zentralkommandos fünf iranische Rohöltanker im Golf von Oman und nahe der Insel Kharg. Das Kommando erklärte, es habe auf den Abschuss ballistischer Raketen durch den Iran auf ein US-Kriegsschiff an zwei der vergangenen Tage reagiert.

Am Wirtschaftskalender werden Investoren die Erstanträge auf Arbeitslosenhilfe, die Verkäufe bestehender Häuser und die Bilanz der Federal Reserve beobachten.

Die Rendite zweijähriger US-Staatsanleihen fiel um 1,0 Basispunkt auf 4,44 %, die Rendite der richtungsweisenden zehnjährigen US-Staatsanleihe stieg um 0,5 Basispunkte auf 4,85 % und die Rendite der 30-jährigen US-Staatsanleihe stieg um 1,0 Basispunkt auf 5,30 %.

Unter den S&P-500-Aktien stiegen Masco (MAS) um 8,10 %, FedEx (FDX) um 3,84 %, Incyte (INCY) um 2,37 %, Tyler Technologies (TYL) um 2,14 % und Republic Services (RSG) um 2,00 %.

The Cooper Companies (COO) fielen um 15,41 %, Corning (GLW) um 1,61 %, AbbVie (ABBV) um 1,49 %, Intel (INTC) um 1,45 % und Marvell Technology (MRVL) um 1,41 %.

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[Wall Street sign, New York City, USA] mbbirdy/E+ via Getty Images

Stock index futures were mixed on Monday as investors looked forward to a week of retail earnings, while Treasury yields were lower.

Dow futures (INDU [https://seekingalpha.com/symbol/INDU]) -0.15%, S&P 500 futures (SPX [https://seekingalpha.com/symbol/SPX]) +0.13%, and Nasdaq futures (US100:IND) +0.40%.

Walmart (WMT [https://seekingalpha.com/symbol/WMT]), Home Depot (HD [https://seekingalpha.com/symbol/HD]), Target (TGT [https://seekingalpha.com/symbol/TGT]), Lowe's (LOW [https://seekingalpha.com/symbol/LOW]), TJX Companies (TJX [https://seekingalpha.com/symbol/TJX]), Ross Stores (ROST [https://seekingalpha.com/symbol/ROST]), and BJ's Wholesale Club (BJ [https://seekingalpha.com/symbol/BJ]) headline the retail earnings lineup this week, with investors watching for updates on consumer spending and the outlook for retailers.

On the economic calendar, investors will monitor the Housing Market Index.

The 2-year Treasury yield (US2Y [https://seekingalpha.com/symbol/US2Y]) fell 1.9 basis points to 4.16%, the benchmark 10-year Treasury yield (US10Y [https://seekingalpha.com/symbol/US10Y]) fell 1.8 basis points to 4.68%, and the 30-year Treasury yield (US30Y [https://seekingalpha.com/symbol/US30Y]) fell 1.4 basis points to 5.25%.

Among S&P 500 stocks, Extra Space Storage (EXR [https://seekingalpha.com/symbol/EXR]) +6.38%, Fortive (FTV [https://seekingalpha.com/symbol/FTV]) +5.92%, Dover (DOV [https://seekingalpha.com/symbol/DOV]) +5.00%, F5 (FFIV [https://seekingalpha.com/symbol/FFIV]) +4.88%, and Sandisk (SNDK [https://seekingalpha.com/symbol/SNDK]) +4.74%.

Automatic Data Processing (ADP [https://seekingalpha.com/symbol/ADP]) -8.34%, Equinix (EQIX [https://seekingalpha.com/symbol/EQIX]) -5.66%, Ross Stores (ROST [https://seekingalpha.com/symbol/ROST]) -3.09%, Incyte (INCY [https://seekingalpha.com/symbol/INCY]) -3.00%, and Trade Desk (TTD [https://seekingalpha.com/symbol/TTD]) -2.05%.

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